2021年是黨和國家歷史上具有里程碑意義的一年。以習(xí)近平同志為核心的黨中央團(tuán)結(jié)帶領(lǐng)全黨全國各族人民，隆重慶祝中國共產(chǎn)黨成立一百周年，勝利召開黨的十九屆六中全會、制定黨的第三個(gè)歷史決議，如期打贏脫貧攻堅(jiān)戰(zhàn)，如期全面建成小康社會、實(shí)現(xiàn)第一個(gè)百年奮斗目標(biāo)，開啟全面建設(shè)社會主義現(xiàn)代化國家、向第二個(gè)百年奮斗目標(biāo)進(jìn)軍新征程。在“十四五”開局之年，作為我國負(fù)責(zé)藥品注冊上市的專職技術(shù)審評機(jī)構(gòu)，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）始終堅(jiān)決貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記重要講話和重要指示精神，全面踐行“四個(gè)最嚴(yán)”要求，牢記保護(hù)和促進(jìn)公眾健康初心使命，堅(jiān)持人民至上、生命至上和科學(xué)審評，積極投身藥品審評審批制度改革事業(yè)，緊緊圍繞人民生命健康、世界科技前沿、國家重大需求等戰(zhàn)略目標(biāo)，在體制機(jī)制、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、流程管理、隊(duì)伍建設(shè)等方面加快創(chuàng)新融合步伐。
面對復(fù)雜嚴(yán)峻的疫情防控形勢和極為艱巨繁重的藥品審評任務(wù)，藥審中心在國家藥品監(jiān)督管理局黨組的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，深入學(xué)習(xí)貫徹黨的十九屆五中、六中全會精神和“七一”重要講話精神，認(rèn)真落實(shí)黨中央、國務(wù)院決策部署，推動全面從嚴(yán)治黨不斷向縱深發(fā)展，認(rèn)真開展好黨史學(xué)習(xí)教育和“我為群眾辦實(shí)事”實(shí)踐活動，全力推進(jìn)新冠病毒疫苗藥物應(yīng)急審評審批，推動2款國產(chǎn)新冠病毒疫苗接連被納入世界衛(wèi)生組織（WHO）緊急使用清單（EUL），應(yīng)急審評通過一組新冠病毒中和抗體聯(lián)合治療藥物上市，著力建設(shè)公開透明的審評機(jī)制，多措并舉支持兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，人民獲得感、幸福感、安全感顯著增強(qiáng)。
2021年審評通過47個(gè)創(chuàng)新藥，再創(chuàng)歷史新高，臨床急需境外新藥上市持續(xù)加快，優(yōu)先審評效率大幅提高，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作扎實(shí)推進(jìn)，臨床試驗(yàn)管理躍上新臺階，核查檢驗(yàn)協(xié)調(diào)機(jī)制更加通暢，實(shí)施藥品電子通用技術(shù)文檔申報(bào)，中國上市藥品專利信息登記平臺建設(shè)運(yùn)行，完成中藥“三方”抗疫成果轉(zhuǎn)化，完善符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，支持和推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展，持續(xù)深化ICH工作，保障國家藥品監(jiān)督管理局成功連任ICH管理委員會成員，發(fā)布87個(gè)技術(shù)指導(dǎo)原則，審評標(biāo)準(zhǔn)體系更加完備，流程導(dǎo)向?qū)徳u體系更加科學(xué)，審評體系和審評能力現(xiàn)代化建設(shè)持續(xù)推進(jìn)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力和高質(zhì)量發(fā)展進(jìn)一步增強(qiáng)。

第一章  藥品注冊申請受理情況
（一）總體情況
1.全年受理情況
2021年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）受理注冊申請11658件¹，同比增長13.79%。
受理需技術(shù)審評的注冊申請9235件，同比增長29.11%，包括需經(jīng)技術(shù)審評后報(bào)送國家局²審批（以下簡稱技術(shù)審評）的注冊申請2180件，需經(jīng)技術(shù)審評后以國家局名義作出行政審批（以下簡稱審評審批）的注冊申請7051件，需經(jīng)技術(shù)審評后送國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械技術(shù)審評中心、以醫(yī)療器械作用為主的藥械組合（以下簡稱藥械組合）產(chǎn)品的注冊申請4件。
受理無需技術(shù)審評直接以國家局名義作出行政審批³（以下簡稱直接審批）的注冊申請2423件。2017-2021年注冊申請受理量詳見圖1。

根據(jù)《國家藥監(jiān)局關(guān)于進(jìn)一步完善藥品關(guān)聯(lián)審評審批和監(jiān)管工作有關(guān)事宜的公告》（2019年第56號，以下簡稱56號公告）要求，2021年受理原料藥注冊申請1313件，同比增長2.98%。
2.需技術(shù)審評的各類注冊申請受理情況
2021年受理的需技術(shù)審評的9231件⁴注冊申請中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥⁵注冊申請444件，同比增長40.95%；化學(xué)藥注冊申請為6788件，同比增長25.66%，占全部需技術(shù)審評的注冊申請受理量的73.53%；生物制品注冊申請1999件，同比增長39.79%。2017-2021年需技術(shù)審評的各藥品類型注冊申請受理量詳見圖2。

以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，受理新藥臨床試驗(yàn)申請（該注冊申請類別以下簡稱IND）2412件，同比增長55.81%；新藥上市許可申請（該注冊申請類別以下簡稱NDA）389件，同比增長20.43%；同名同方藥、仿制藥、生物類似藥上市許可申請（該注冊申請類別以下簡稱ANDA）1791件，同比增長59.06%；仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)注冊申請⁶（該注冊申請類別以下簡稱一致性評價(jià)申請）908件；補(bǔ)充申請3283件，同比增長16.13%。2017-2021年需技術(shù)審評的各類別注冊申請受理量詳見圖3。

（二）創(chuàng)新藥注冊申請受理情況
2021年受理創(chuàng)新藥⁷注冊申請1886件（998個(gè)品種⁸），同比增長76.10%。
以藥品類型統(tǒng)計(jì)，創(chuàng)新中藥54件（51個(gè)品種），同比增長134.78%；創(chuàng)新化學(xué)藥1166件（508個(gè)品種），同比增長55.05%；創(chuàng)新生物制品666件（439個(gè)品種），同比增長125.00%。
以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 1821件（953個(gè)品種），同比增長79.23%；NDA 65件（45個(gè)品種），同比增長18.18%。
2021年創(chuàng)新中藥、創(chuàng)新化學(xué)藥、創(chuàng)新生物制品注冊申請受理量詳見表1，2017-2021年創(chuàng)新藥IND受理量詳見圖4，2017-2021年創(chuàng)新藥NDA受理量詳見圖5。

以生產(chǎn)場地類別統(tǒng)計(jì)，境內(nèi)生產(chǎn)創(chuàng)新藥1485件（790個(gè)品種），境外生產(chǎn)創(chuàng)新藥401件（208個(gè)品種）。2021年境內(nèi)、境外生產(chǎn)的創(chuàng)新藥注冊申請受理量詳見表2。

（三）需技術(shù)審評的中藥注冊申請受理情況
2021年受理需技術(shù)審評的中藥注冊申請444件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 52件，同比增長136.36%，包括創(chuàng)新中藥IND 44件（43個(gè)品種），同比增長158.82%；NDA 14件，同比增長133.33%，包括創(chuàng)新中藥NDA 10件（8個(gè)品種），同比增長66.67%。
2021年需技術(shù)審評的中藥各類別注冊申請受理量詳見圖6。2017-2021年需技術(shù)審評的中藥各類別注冊申請受理量詳見圖7。

（四）需技術(shù)審評的化學(xué)藥注冊申請受理情況
2021年受理需技術(shù)審評的化學(xué)藥注冊申請6788件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 1500件，同比增長58.56%，包括創(chuàng)新化學(xué)藥IND 1134件（487個(gè)品種），同比增長57.28%；NDA 197件，同比增長3.14%，包括創(chuàng)新化學(xué)藥NDA 32件（21個(gè)品種），同比增長3.23%；化學(xué)藥5.1類⁹注冊申請169件，同比增長5.63%，其中臨床試驗(yàn)申請¹⁰共44件，NDA 125件；ANDA 1791件，同比增長59.20%；一致性評價(jià)申請908件。
2021年需技術(shù)審評的化學(xué)藥各類別注冊申請受理量詳見圖8。2017-2021年化學(xué)藥IND、驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請、NDA、ANDA、一致性評價(jià)申請受理量詳見圖9。

需技術(shù)審評的創(chuàng)新化學(xué)藥注冊申請共1166件（508個(gè)品種）¹¹中，以生產(chǎn)場地類別統(tǒng)計(jì)，901件（385個(gè)品種）申報(bào)在境內(nèi)生產(chǎn)，265件（123個(gè)品種）申報(bào)在境外生產(chǎn)。2017-2021年創(chuàng)新化學(xué)藥注冊申請申報(bào)在境內(nèi)、境外生產(chǎn)的受理量詳見圖10。

（五）需技術(shù)審評的生物制品注冊申請受理情況
2021年受理需技術(shù)審評的生物制品注冊申請1999件，其中，預(yù)防用生物制品注冊申請229件、治療用生物制品注冊申請1755件和體外診斷試劑15件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)：
IND 860件，同比增長48.28%，包括創(chuàng)新生物制品IND 643件（423個(gè)品種），同比增長131.29%。其中，預(yù)防用生物制品IND 45件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品IND 26件（16個(gè)品種），治療用生物制品IND 815件，包括創(chuàng)新治療用生物制品IND 617件（407個(gè)品種）。
NDA 178件，同比增長41.27%，包括創(chuàng)新生物制品NDA 23件（16個(gè)品種），同比增長27.78%。其中，預(yù)防用生物制品NDA 13件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品NDA 5件（2個(gè)品種）；治療用生物制品NDA 156件，包括創(chuàng)新治療用生物制品18件（14個(gè)品種）；體外診斷試劑9件。
補(bǔ)充申請916件。境外生產(chǎn)藥品再注冊申請45件。
2021年生物制品、創(chuàng)新生物制品IND和NDA受理量詳見表3。2021年需技術(shù)審評的生物制品各類別注冊申請受理量詳見圖11。2017-2021年生物制品IND和NDA受理量詳見圖12。

                                                                           表3  2021年生物制品、創(chuàng)新生物制品IND和NDA受理量（件）

需技術(shù)審評的創(chuàng)新生物制品注冊申請共666件（439個(gè)品種¹²）中，以生產(chǎn)場地類別統(tǒng)計(jì)，境內(nèi)生產(chǎn)創(chuàng)新生物制品注冊申請530件（354個(gè)品種），境外生產(chǎn)創(chuàng)新生物制品注冊申請136件（85個(gè)品種）。2017-2021年創(chuàng)新生物制品注冊申請申報(bào)在境內(nèi)、境外生產(chǎn)的受理量詳見圖13。

（六）行政審批注冊申請受理情況
1.總體情況
2021年受理行政審批注冊申請9474件，同比增長7.82%。其中，直接審批的注冊申請2423件；審評審批的注冊申請¹³7051件，同比增長23.81%，包括臨床試驗(yàn)申請2483件，同比增長53.46%。
2021年行政審批注冊申請受理量詳見表4。2017¹⁴-2021年行政審批注冊申請受理量詳見圖14。

2.審評審批的注冊申請受理情況
2021年受理審評審批的注冊申請7051件，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊申請430件，同比增長40.07%；化學(xué)藥注冊申請4800件，同比增長17.50%，占全部審評審批的注冊申請受理量的68.08%；生物制品注冊申請1821件，同比增長39.75%。
以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，臨床試驗(yàn)申請2483件，同比增長53.46%；一致性評價(jià)申請908件；補(bǔ)充申請3283件，同比增長16.13%；境外生產(chǎn)藥品再注冊申請377件，同比增長14.94%。
3.直接審批的注冊申請受理情況
2021年受理直接審批的注冊申請2423件，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊申請931件、化學(xué)藥注冊申請1378件、生物制品注冊申請114件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，補(bǔ)充申請2002件、臨時(shí)進(jìn)口注冊申請421件。


第二章  藥品注冊申請審評審批情況
（一）總體情況
1.全年審評審批工作情況
2021年審結(jié)的¹⁵注冊申請共12083件¹⁶，同比增長19.55%。
審結(jié)的需技術(shù)審評的注冊申請9679件，同比增長35.66%，包括技術(shù)審評的注冊申請2632件，審評審批的注冊申請7039件，藥械組合注冊申請8件。
審結(jié)直接審批的注冊申請2404件。2017-2021年注冊申請審結(jié)量詳見圖15。

截至2021年底，有5652件注冊申請正在審評審批中；待申請人回復(fù)補(bǔ)充資料1353件。根據(jù)56號公告，2021年審結(jié)原料藥注冊申請494件。截至2021年底，有1302件原料藥注冊申請正在審評審批中；待申請人回復(fù)補(bǔ)充資料582件。
2.需技術(shù)審評的各類注冊申請審結(jié)情況
2021年審結(jié)的需技術(shù)審評的9671件¹⁷注冊申請中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊申請456件，同比增長22.25%；化學(xué)藥注冊申請7295件，同比增長34.22%，占全部需技術(shù)審評審結(jié)量的75.43%；生物制品注冊申請1920件，同比增長45.12%。
2017-2021年需技術(shù)審評的各藥品類型注冊申請審結(jié)量詳見圖16。

以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 2273件，同比增長45.61%；NDA 408件，同比增長84.62%；ANDA 2210件，同比增長81.30%；一致性評價(jià)申請1158件，同比增長85.87%；補(bǔ)充申請3149件，同比增長10.10%。2017-2021年需技術(shù)審評的各類別注冊申請審結(jié)量詳見圖17。

3.批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況
2021年批準(zhǔn)IND 2108件，同比增長46.90%；建議批準(zhǔn)NDA 323件（見附件1），同比增長55.29%；建議批準(zhǔn)ANDA 1003件，同比增長9.26%；批準(zhǔn)一致性評價(jià)申請1080件，同比增長87.18%。各類別注冊申請批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)量詳見表5。

建議批準(zhǔn)境外生產(chǎn)原研藥¹⁸76個(gè)品種（含新增適應(yīng)癥品種，見附件2）。
臨床急需境外新藥81個(gè)品種¹⁹中，截至2021年底，已有54個(gè)品種提出注冊申請，51個(gè)品種獲批上市，按審評時(shí)限審結(jié)率（以下簡稱按時(shí)限審結(jié)率）100%，臨床急需境外新藥審評審批情況見附件3。
4.各類別注冊申請按時(shí)限審結(jié)情況
2021年，藥審中心持續(xù)優(yōu)化審評流程、嚴(yán)格審評時(shí)限管理、加快審評速度、強(qiáng)化項(xiàng)目督導(dǎo)，全年整體按時(shí)限審結(jié)率98.93%。其中NDA、ANDA、納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請按時(shí)限審結(jié)率均超過90%，取得歷史性突破。2021年各類別注冊申請按時(shí)限審結(jié)情況詳見表6，2020-2021年各類別注冊申請按時(shí)限審結(jié)情況詳見圖18。

（二）創(chuàng)新藥注冊申請審結(jié)情況
1.總體情況
2021年審結(jié)創(chuàng)新藥²⁰注冊申請1744件（943個(gè)品種），同比增長67.85%。
以藥品類型統(tǒng)計(jì)，創(chuàng)新中藥55件（55個(gè)品種），同比增長52.78%；創(chuàng)新化學(xué)藥1085件（484個(gè)品種），同比增長45.44%；創(chuàng)新生物制品604件（404個(gè)品種），同比增長135.02%。
以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 1663件（885個(gè)品種），同比增長67.14%；NDA 81件（58個(gè)品種），同比增長84.09%。
2.批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況
2021年批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)創(chuàng)新藥注冊申請1628件（878個(gè)品種），同比增長67.32%。
以藥品類型統(tǒng)計(jì)，創(chuàng)新中藥39件（39個(gè)品種），同比增長39.29%；創(chuàng)新化學(xué)藥1029件（463個(gè)品種），同比增長44.32%；創(chuàng)新生物制品560件（376個(gè)品種），同比增長141.38%。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 1559件（831個(gè)品種），同比增長65.32%，NDA 69件（47個(gè)品種，見附件4），同比增長130.00%。
以生產(chǎn)場地類別統(tǒng)計(jì)，境內(nèi)生產(chǎn)創(chuàng)新藥1261件（684個(gè)品種），同比增長60.84%；境外生產(chǎn)創(chuàng)新藥367件（194個(gè)品種），同比增長94.18%。2021年各藥品類型創(chuàng)新藥批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)量詳見表7，2021年境內(nèi)、境外生產(chǎn)創(chuàng)新藥批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)量詳見表8，2017-2021年創(chuàng)新藥IND批準(zhǔn)量詳見圖19，2017-2021年創(chuàng)新藥NDA建議批準(zhǔn)量詳見圖20。

（三）需技術(shù)審評的中藥注冊申請審結(jié)情況
1.總體情況
2021年審結(jié)需技術(shù)審評的中藥注冊申請456件，同比增長22.25%。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 49件，同比增長32.43%；NDA 19件，同比增長216.67%；ANDA 3件。2021年需技術(shù)審評的中藥各類別注冊申請審結(jié)量詳見圖21。

2.批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況
2021年審結(jié)的中藥IND中，批準(zhǔn)34件，不批準(zhǔn)9件。審結(jié)的中藥NDA中，建議批準(zhǔn)14件，建議不批準(zhǔn)3件。2021年需技術(shù)審評的中藥注冊申請審結(jié)情況詳見表9。

                                                           注：“其他”是指申請人未按規(guī)定繳納費(fèi)用、撤回申請等原因?qū)е聦徳u審批終止的情形。

批準(zhǔn)中藥IND 34件，同比增長21.43%，包括創(chuàng)新中藥IND 28件（28個(gè)品種），同比增長16.67%；建議批準(zhǔn)中藥NDA 14件，同比增長250.00%，創(chuàng)5年以來新高，包括創(chuàng)新中藥NDA 11件（11個(gè)品種），同比增長175.00%。2017-2021年中藥IND、創(chuàng)新中藥IND批準(zhǔn)量詳見圖22，2017-2021年中藥NDA、創(chuàng)新中藥NDA建議批準(zhǔn)量詳見圖23。

批準(zhǔn)的34件中藥IND中，涉及13個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中消化8件、呼吸6件、婦科4件，共占52.94%，2021年批準(zhǔn)中藥IND的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布量詳見圖24。

建議批準(zhǔn)的中藥NDA 14件中，呼吸腫瘤、精神神經(jīng)、骨科藥物較多，占全部中NDA批準(zhǔn)量的71.43%。
2021年建議批準(zhǔn)中藥NDA的適應(yīng)癥分布量詳見圖25。

（四）需技術(shù)審評的化學(xué)藥注冊申請審結(jié)情況
1.總體情況
2021年審結(jié)需技術(shù)審評的化學(xué)藥注冊申請7295件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，化學(xué)藥臨床試驗(yàn)申請1467件，同比增長35.21%；化學(xué)藥NDA 208件，同比增長67.74%；化學(xué)藥ANDA 2207件，同比增長81.50%；化學(xué)藥一致性評價(jià)申請1158件，同比增長85.87%。2021年需技術(shù)審評的化學(xué)藥各類別注冊申請審結(jié)量詳見圖26。

2.批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況
2021年審結(jié)的化學(xué)藥IND中，批準(zhǔn)1310件，不批準(zhǔn)26件。審結(jié)的化學(xué)藥NDA中，建議批準(zhǔn)160件，建議不批準(zhǔn)8件。審結(jié)的化學(xué)藥ANDA中，建議批準(zhǔn)1003件，建議不批準(zhǔn)394件。2021年需技術(shù)審評的化學(xué)藥注冊申請審結(jié)情況詳見表10。

批準(zhǔn)化學(xué)藥IND 1310件，同比增長44.43%，其中創(chuàng)新化學(xué)藥IND 994件（439個(gè)品種），同比增長43.23%。2017-2021年化學(xué)藥IND、創(chuàng)新化學(xué)藥IND批準(zhǔn)量詳見圖27。

批準(zhǔn)的化學(xué)藥IND 1310件中，抗腫瘤藥物、皮膚及五官科藥物、循環(huán)系統(tǒng)疾病藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、抗感染藥物和神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物較多，占全部化學(xué)藥IND批準(zhǔn)量的83.21%。2021年批準(zhǔn)化學(xué)藥IND的適應(yīng)癥分布量詳見圖28。

建議批準(zhǔn)化學(xué)藥NDA 160件，同比增長39.13%，包括創(chuàng)新化學(xué)藥35件（24個(gè)品種），同比增長84.21%；建議批準(zhǔn)化學(xué)藥ANDA 1003件，同比增長9.26%。2017-2021年化學(xué)藥NDA、創(chuàng)新化學(xué)藥NDA建議批準(zhǔn)量詳見圖29。

建議批準(zhǔn)的化學(xué)藥NDA 160件中，抗腫瘤藥物、抗感染藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物、循環(huán)系統(tǒng)疾病藥物、呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏藥物藥物較多，占全部化學(xué)藥NDA批準(zhǔn)量的73.75%。2021年建議批準(zhǔn)化學(xué)藥NDA的適應(yīng)癥分布量詳見圖30。

審結(jié)一致性評價(jià)申請共1158件，批準(zhǔn)1080件。其中口服固體制劑一致性評價(jià)申請391件，注射劑一致性評價(jià)申請689件，2017-2021年一致性評價(jià)申請批準(zhǔn)量詳見圖31。2021年批準(zhǔn)的一致性評價(jià)品種見附件5。

（五）需技術(shù)審評的生物制品注冊申請審結(jié)情況
1.總體情況
2021年，審結(jié)1920件需技術(shù)審評的生物制品注冊申請，其中，預(yù)防用生物制品234件和治療用生物制品1676件，體外診斷試劑10件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，IND 830件，同比增長47.16%，NDA 181件，同比增長98.90%，補(bǔ)充申請860件，境外生產(chǎn)藥品再注冊申請49件。2021年需技術(shù)審評的生物制品各類別注冊申請審結(jié)量詳見圖32。

2.批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況
2021年審結(jié)的生物制品IND中，批準(zhǔn)764件，不批準(zhǔn)34件。審結(jié)的生物制品NDA中，建議批準(zhǔn)149件，建議不批準(zhǔn)4件。2021年需技術(shù)審評的生物制品注冊申請審結(jié)情況詳見表11。

批準(zhǔn)生物制品IND 764件，同比增長52.80%，包括創(chuàng)新生物制品IND 537件（364個(gè)品種），同比增長138.67%。其中，預(yù)防用生物制品IND 44件，同比增長131.58%，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品IND 24件（16個(gè)品種），同比增長800%；治療用生物制品IND 720件，同比增長49.69%，包括創(chuàng)新治療用生物制品IND 513件（348個(gè)品種），同比增長131.08%。2021年生物制品IND、創(chuàng)新生物制品IND批準(zhǔn)量詳見表12。2017-2021年生物制品IND、創(chuàng)新生物制品IND批準(zhǔn)量詳見圖33。

批準(zhǔn)的生物制品IND 764件中，抗腫瘤藥物較多，占全部生物制品IND批準(zhǔn)量的58.77%。2021年批準(zhǔn)生物制品IND的適應(yīng)癥分布量詳見圖34。

建議批準(zhǔn)生物制品NDA 149件，同比增長67.42%，包括創(chuàng)新生物制品NDA 23件（12個(gè)品種），同比增長228.57%。其中，預(yù)防用生物制品NDA 15件，同比增長114.29%，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品NDA 6件（3個(gè)品種）；治療用生物制品NDA 134件，同比增長65.43%，包括創(chuàng)新治療用生物制品NDA 17件（9個(gè)品種），同比增長142.86%。2021年生物制品NDA、創(chuàng)新生物制品NDA建議批準(zhǔn)量詳見表13。2017-2021年生物制品NDA、創(chuàng)新生物制品NDA通過批準(zhǔn)量詳見圖35。

建議批準(zhǔn)的生物制品NDA 149件中，抗腫瘤、血液系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、疫苗較多，占全部生物制品NDA批準(zhǔn)量的82.55%。2021年建議批準(zhǔn)生物制品NDA的適應(yīng)癥分布量詳見圖36。

（六）行政審批注冊申請審結(jié)情況
1.總體情況
2021年審結(jié)行政審批注冊申請9443件，同比增長9.22%。審評審批的注冊申請²¹7039件，同比增長24.06%；直接審批的注冊申請²²2404件。2021年中藥、化學(xué)藥、生物制品行政審批注冊申請審結(jié)量詳見表14。2017-2021年需行政審批注冊申請審結(jié)量詳見圖37。

2.審評審批的注冊申請審結(jié)情況
審評審批的7039件注冊申請中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊申請431件，同比增長20.73%；化學(xué)藥注冊申請為4869件，同比增長19.16%，占全部審評審批審結(jié)量的69.17%；生物制品注冊申請1739件，同比增長41.27%。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，臨床試驗(yàn)申請2346件，同比增長39.15%；一致性評價(jià)申請1158件，同比增長85.87%；補(bǔ)充申請3149件，同比增長10.10%；境外生產(chǎn)藥品再注冊申請385件、復(fù)審注冊申請1件。
3.直接審批的注冊申請審結(jié)情況
直接審批的2404件注冊申請中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊申請898件、化學(xué)藥注冊申請1372件、生物制品注冊申請134件。以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，補(bǔ)充申請1982件、臨時(shí)進(jìn)口注冊申請422件。
（七）藥品注冊核查情況
2021年合規(guī)審查8526件注冊申請，以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，NDA 617件，ANDA 2375件，一致性評價(jià)申請1687件，補(bǔ)充申請2423件，原料藥注冊申請1424件。
2021年基于風(fēng)險(xiǎn)共啟動注冊核查任務(wù)²³1067件，包括藥品注冊生產(chǎn)現(xiàn)場（以下簡稱生產(chǎn)現(xiàn)場）核查任務(wù)684件，藥物臨床試驗(yàn)現(xiàn)場（以下簡稱臨床試驗(yàn)現(xiàn)場）核查任務(wù)383件；以注冊申請類別統(tǒng)計(jì)，NDA核查任務(wù)285件，ANDA核查任務(wù)619件，一致性評價(jià)申請核查任務(wù)101件，補(bǔ)充申請核查任務(wù)62件�；�于風(fēng)險(xiǎn)啟動注冊核查任務(wù)量詳見表15。
此外，啟動了新冠病毒治療藥物、新冠病毒疫苗的現(xiàn)場核查、有因檢查34次。
2021年國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗(yàn)中心共返回藥審中心各類核查報(bào)告1165件。

第三章  藥品加快上市注冊程序和溝通交流情況
（一）藥品加快上市注冊程序情況
1.突破性治療藥物程序
2021年受理的注冊申請中，申請適用突破性治療藥物程序的注冊申請263件。經(jīng)綜合評估、公示，53件（41個(gè)品種）納入突破性治療藥物程序，覆蓋了新型冠狀病毒感染引起的疾病、非小細(xì)胞肺癌、卵巢癌等適應(yīng)癥。2021年藥審中心突破性治療藥物程序納入情況詳見附件6。2021年建議批準(zhǔn)的NDA中，有5件被納入了突破性治療藥物程序得以加快上市。
2.附條件批準(zhǔn)程序
2021年建議批準(zhǔn)的323件NDA中，共有60件（38個(gè)品種）經(jīng)附條件批準(zhǔn)后上市，占比18.58%。2021年新藥上市許可的附條件批準(zhǔn)情況詳見附件1。
3.優(yōu)先審評審批程序
根據(jù)現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》，2021年共115件注冊申請（69個(gè)品種）納入優(yōu)先審評審批程序。其中，符合附條件批準(zhǔn)的藥品41件，占比35.65%，符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格34件，占比29.57%。藥審中心優(yōu)先審評資源逐年加大向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜。
2020-2021年根據(jù)現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請量詳見表16。

                                             表16  2020-2021年根據(jù)現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》納入優(yōu)先審評審批程序的注冊申請量（件）

2.溝通交流會議辦理情況
2021年接收溝通交流會議申請4450件。經(jīng)綜合評估，符合溝通交流會議召開條件的，及時(shí)與申請人取得聯(lián)系，商議會議細(xì)節(jié)；無需召開溝通交流會議的，以書面形式盡快回復(fù)申請人。2021年辦理溝通交流會議申請3946件，在藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會議69.23%，其中新藥臨床前（Pre-IND）申請32.84%，新藥生產(chǎn)前（Pre-NDA）申請11.05%。2021年溝通交流會議申請接收及辦理量詳見表18。

2021年召開溝通交流會議（面對面會議、視頻會議和電話會議）425次，同比增長58.58%。Ⅱ類會議占比70.35%，其中新藥臨床前（Pre-IND）申請占比21.65%；新藥生產(chǎn)前（Pre-IND）申請占比18.12%。2018-2021年溝通交流會議召開量詳見表19。

第四章  藥品注冊申請存在的主要問題及分析
2021年，藥品注冊申請經(jīng)技術(shù)審評后審評結(jié)論為不批準(zhǔn)/建議不批準(zhǔn)的注冊申請542件，其中，359件屬于因申請人未能在規(guī)定時(shí)限內(nèi)補(bǔ)充資料的情形，占全年不批準(zhǔn)/建議不批準(zhǔn)總量的66.3%，包括中藥9件、化學(xué)藥349件、生物制品1件；183件注冊申請主要存在申報(bào)資料無法證明申請注冊藥品的安全性、有效性或質(zhì)量可控性等缺陷問題，包括中藥14件、化學(xué)藥126件、生物制品43件。
（一）主要問題
1.研發(fā)立題方面
這方面問題主要存在于早期開發(fā)品種（IND階段）和某些仿制藥及補(bǔ)充申請的開發(fā)立項(xiàng)階段。具體包括：藥物研發(fā)的臨床定位不清，適應(yīng)癥選擇不合理；劑型或給藥途徑選擇不合理；已有研究數(shù)據(jù)提示藥效作用不明顯，作用靶點(diǎn)和機(jī)制不清晰，成藥性風(fēng)險(xiǎn)高；聯(lián)合用藥違背臨床診療和用藥原則，或缺乏有效性和安全性研究數(shù)據(jù)支持；已有的研究數(shù)據(jù)不支持已上市品種的改良開發(fā)；仿制藥研發(fā)的參比制劑因安全有效性問題已撤市；補(bǔ)充申請變更事項(xiàng)缺乏科學(xué)性和合理性。
2.有效性方面
這方面問題在上市注冊申請中比較常見。具體包括：已有的臨床研究數(shù)據(jù)尚無法證明品種的有效性；已開展的臨床研究存在試驗(yàn)方案或者研究質(zhì)量控制問題，無法評價(jià)受試品種的有效性；仿制藥人體生物等效性試驗(yàn)結(jié)果表明和參比制劑不等效；化學(xué)藥注冊分類第3類的上市注冊申請缺乏境內(nèi)有效性臨床數(shù)據(jù)。
3.安全性方面
藥物安全性方面問題存在于藥物開發(fā)的各個(gè)階段。具體包括：早期（IND階段）研究結(jié)果提示毒性明顯或者安全窗過于狹窄，難以進(jìn)入臨床開發(fā)或提示應(yīng)用于臨床可能綜合獲益非常有限；臨床前安全性研究方法或研究質(zhì)量控制問題，或者研究數(shù)據(jù)不充分，不足以支持后續(xù)臨床開發(fā)；已有的臨床研究數(shù)據(jù)顯示存在嚴(yán)重不良反應(yīng)，臨床應(yīng)用獲益和風(fēng)險(xiǎn)比值不合理；化學(xué)藥注冊分類第3類的上市注冊申請缺乏境內(nèi)安全性臨床數(shù)據(jù)。
4.質(zhì)量可控性方面
這方面問題常見于仿制藥的開發(fā)。具體包括：藥學(xué)研究存在嚴(yán)重缺陷，無法證明產(chǎn)品的質(zhì)量可控性；申報(bào)資料無法證明仿制藥與參比制劑質(zhì)量的一致性；各開發(fā)階段的研究受試樣品不一致；樣品穩(wěn)定性研究結(jié)果、原料藥起始物料選擇等不符合仿制藥上市技術(shù)要求；仿制藥未按規(guī)定使用具有合法來源的原料藥；樣品復(fù)核檢驗(yàn)不符合規(guī)定或檢驗(yàn)方法存在嚴(yán)重缺陷。
5.合規(guī)性方面
這方面問題常見于經(jīng)注冊核查和注冊檢驗(yàn)的注冊申請。具體包括：注冊核查中發(fā)現(xiàn)研究數(shù)據(jù)存在真實(shí)性問題；注冊核查中發(fā)現(xiàn)其他影響產(chǎn)品質(zhì)量的重大缺陷；注冊核查抽樣檢驗(yàn)不合格。
6.其他方面
具體包括：未按溝通交流時(shí)監(jiān)管方提出的要求和標(biāo)準(zhǔn)提供研究數(shù)據(jù)或補(bǔ)充完善研究項(xiàng)目；審評中發(fā)現(xiàn)研究內(nèi)容缺項(xiàng)，無法支持注冊申請事項(xiàng)；藥品說明書修訂補(bǔ)充申請不符合說明書撰寫要求和管理規(guī)范；用于支持變更補(bǔ)充申請的文獻(xiàn)依據(jù)或者研究數(shù)據(jù)支持不足。
（二）與往年情況的比較
總體上看，2021年注冊申請存在的主要問題，在分類、具體表現(xiàn)等方面與往年具有較大的相似性。但也出現(xiàn)了一些變化，主要包括：
1.出現(xiàn)的新問題
申請人未按在臨床試驗(yàn)申請前溝通交流時(shí)監(jiān)管方提出的補(bǔ)充資料要求提交研究資料，導(dǎo)致審評過程中發(fā)現(xiàn)IND研究內(nèi)容缺項(xiàng)。根據(jù)現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》第八十八條規(guī)定，申請人在藥物臨床試驗(yàn)申請的審評期間不得補(bǔ)充新的技術(shù)資料，致使審評不通過。
上述情況主要由于申請人未注意依據(jù)現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》在審評期間不得補(bǔ)充新的技術(shù)資料，在提交注冊申請資料時(shí)忽視了溝通交流中已明確的應(yīng)提交的研究資料。此類情形是過往導(dǎo)致無法獲批的原因中很少見到的。
2.基于某些問題而不批準(zhǔn)的品種數(shù)量發(fā)生變化
一是2021年沒有出現(xiàn)因未進(jìn)行溝通交流而不批準(zhǔn)的注冊申請；二是因缺乏境內(nèi)有效性、安全性臨床數(shù)據(jù)而未獲批準(zhǔn)的化學(xué)藥注冊分類第3類上市注冊申請數(shù)量較往年明顯增加；三是因合規(guī)性問題而未獲批準(zhǔn)的注冊申請數(shù)量較往年有減少趨勢；四是開發(fā)立題合理性問題未獲批準(zhǔn)的注冊申請數(shù)量增加趨勢明顯。
上述情況和注冊申請過程中溝通交流管理要求，以及現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》實(shí)施后化學(xué)藥注冊分類第3類上市注冊申請審評結(jié)論管理要求的調(diào)整有關(guān)。
（三）啟示和建議
對近期注冊申請存在的主要問題進(jìn)行梳理分析，可以從中得到啟示，并為參與藥物研發(fā)、注冊、監(jiān)管的各方提供參考建議。
1.充分重視藥物開發(fā)立題依據(jù)
藥物開發(fā)應(yīng)立足于臨床需求，尤其應(yīng)重視解決未被滿足的臨床需求問題；應(yīng)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，充分重視同類創(chuàng)新藥開發(fā)的優(yōu)勢問題，避免群體化、低水平、重復(fù)性創(chuàng)新；應(yīng)充分評估改良型新藥的臨床價(jià)值和優(yōu)勢；變更補(bǔ)充申請應(yīng)遵循必要性與合理性原則等。
2.利用好溝通交流機(jī)制
在已有的溝通交流機(jī)制下，申請人除了在藥物開發(fā)過程的各關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)提出溝通交流申請，還可以加強(qiáng)在研發(fā)其他環(huán)節(jié)和審評審批過程中的溝通交流；溝通交流應(yīng)基于問題，解決問題，就關(guān)注的問題達(dá)成共識，消除信息不對等，不宜將溝通交流和行政審批程序等同起來；對于溝通交流達(dá)成的共識，各方應(yīng)予以充分遵循。
3.加強(qiáng)創(chuàng)新藥物開發(fā)的前期基礎(chǔ)研究
某些新機(jī)制、新靶點(diǎn)宜做充分的成藥性評估，開展盡可能多的概念驗(yàn)證研究，以降低后續(xù)開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，以免造成研究資源浪費(fèi)；創(chuàng)新藥商業(yè)開發(fā)策略應(yīng)建立在科學(xué)性基礎(chǔ)上，重視成藥性證據(jù)鏈的完整性；應(yīng)遵循藥物開發(fā)的科學(xué)邏輯，循序漸進(jìn)，盡量減少非科學(xué)因素對開發(fā)進(jìn)程的干擾。

第五章  重點(diǎn)治療領(lǐng)域品種
新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物：
1-2.新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細(xì)胞）（北京科興中維生物技術(shù)有限公司）、新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細(xì)胞）（國藥集團(tuán)中國生物武漢生物制品研究所有限責(zé)任公司），適用于預(yù)防新型冠狀病毒感染所致的疾�。–OVID-19）。
3.重組新型冠狀病毒疫苗（5型腺病毒載體），為首家獲批的國產(chǎn)腺病毒載體新冠病毒疫苗，適用于預(yù)防由新型冠狀病毒感染引起的疾�。–OVID-19）。
4-6.清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒，即“三方”品種，為《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行第九版）》推薦藥物，清肺排毒顆粒用于感受寒濕疫毒所致的疫病，化濕敗毒顆粒用于濕毒侵肺所致的疫病，宣肺敗毒顆粒用于濕毒郁肺所致的疫病。“三方”品種均來源于古代經(jīng)典名方，是新冠肺炎疫情暴發(fā)以來，在武漢抗疫臨床一線眾多院士專家篩選出有效方藥清肺排毒湯、化濕敗毒方、宣肺敗毒方的成果轉(zhuǎn)化，也是《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈中藥注冊分類及申報(bào)資料要求〉的通告》（2020年第68號）后首次按照“中藥注冊分類 3.2類 其他來源于古代經(jīng)典名方的中藥復(fù)方制劑”審評審批的品種�！叭�方”品種的獲批上市為新冠肺炎治療提供了更多選擇，充分發(fā)揮了中醫(yī)藥在疫情防控中的作用。
7-8.安巴韋單抗注射液（BRII-196）、羅米司韋單抗注射液（BRII-198），為我國首家獲批擁有自主知識產(chǎn)權(quán)新冠病毒中和抗體聯(lián)合治療藥物，上述兩個(gè)藥品可治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19），聯(lián)合用于治療輕型和普通型且伴有進(jìn)展為重型（包括住院或死亡）高風(fēng)險(xiǎn)因素的成人和青少年（12—17歲，體重≥40kg）新型冠狀病毒感染（COVID-19）患者，其中，青少年（12—17歲，體重≥40kg）適應(yīng)癥人群為附條件批準(zhǔn)，其獲批上市為新冠肺炎治療提供了更多選擇。
中藥新藥：
9.益氣通竅丸，具有益氣固表，散風(fēng)通竅的功效，適用于治療對季節(jié)性過敏性鼻炎中醫(yī)辨證屬肺脾氣虛證。本品為黃芪、防風(fēng)等14種藥味組成的原6類中藥新藥復(fù)方制劑，在中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，開展了隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，其獲批上市為季節(jié)性過敏性鼻炎患者提供了一種新的治療選擇。
10.益腎養(yǎng)心安神片，功能主治為益腎、養(yǎng)心、安神，適用于治療失眠癥中醫(yī)辨證屬心血虧虛、腎精不足證，癥見失眠、多夢、心悸、神疲乏力、健忘、頭暈、腰膝酸軟等，舌淡紅苔薄白，脈沉細(xì)或細(xì)弱。本品為炒酸棗仁、制何首烏等10種藥味組成的原6類中藥新藥復(fù)方制劑，在中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，開展了隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，其獲批上市為失眠癥患者提供了一種新的治療選擇。
11.銀翹清熱片，功能主治為辛涼解表，清熱解毒，適用于治療外感風(fēng)熱型普通感冒，癥見發(fā)熱、咽痛、惡風(fēng)、鼻塞、流涕、頭痛、全身酸痛、汗出、咳嗽、口干，舌紅、脈數(shù)。本品為金銀花、葛根等9種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，在中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，開展了多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑/陽性藥平行對照臨床試驗(yàn)，其獲批上市為外感風(fēng)熱型普通感冒患者提供了一種新的治療選擇。
12.玄七健骨片，具有活血舒筋，通脈止痛，補(bǔ)腎健骨的功效，適用于治療輕中度膝骨關(guān)節(jié)炎中醫(yī)辨證屬筋脈瘀滯證的癥狀改善。本品為延胡索、全蝎等11種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，基于中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，通過開展隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)，其獲批上市將為患者提供一種新的治療選擇。
13.芪蛭益腎膠囊，具有益氣養(yǎng)陰，化瘀通絡(luò)的功效，適用于治療早期糖尿病腎病氣陰兩虛證。本品為黃芪、地黃等10種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，基于中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，通過開展隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)，其獲批上市將為患者提供新的治療選擇。
14.坤心寧顆粒，具有溫陽養(yǎng)陰，益腎平肝的功效，適用于治療女性更年期綜合征中醫(yī)辨證屬腎陰陽兩虛證。本品為地黃、石決明等7種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，基于中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，通過開展隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)，其獲批上市將為患者提供新的治療選擇。
15.虎貞清風(fēng)膠囊，具有清熱利濕，化瘀利濁，滋補(bǔ)肝腎的功效，適用于治療輕中度急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎中醫(yī)辨證屬濕熱蘊(yùn)結(jié)證。本品為虎杖、車前草等4種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，在中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，開展了隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)，其獲批上市將為患者提供新的治療選擇。
16.解郁除煩膠囊，具有解郁化痰、清熱除煩的功效，適用于治療輕、中度抑郁癥中醫(yī)辨證屬氣郁痰阻、郁火內(nèi)擾證。本品種為梔子、姜厚樸等8種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，在中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)方基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，處方根據(jù)中醫(yī)經(jīng)典著作《金匱要略》記載的半夏厚樸湯和《傷寒論》記載的梔子厚樸湯化裁而來，開展了隨機(jī)、雙盲、陽性對照藥（化學(xué)藥品）、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，獲得安全性、有效性證據(jù)，其獲批上市將為患者提供新的治療選擇。
17.七蕊胃舒膠囊，具有活血化瘀，燥濕止痛的功效，適用于治療輕中度慢性非萎縮性胃炎伴糜爛濕熱瘀阻證所致的胃脘疼痛。本品為三七、枯礬等4種藥味組成的1.1類中藥創(chuàng)新藥，在醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑基礎(chǔ)上進(jìn)行研制，開展了隨機(jī)、雙盲、陽性藥平行對照、多中心臨床試驗(yàn)，其獲批上市為慢性胃炎患者提供了新的治療選擇。
18.淫羊藿素軟膠囊，適用于治療不適合或患者拒絕接受標(biāo)準(zhǔn)治療、且既往未接受過全身系統(tǒng)性治療的、不可切除的肝細(xì)胞癌，患者外周血復(fù)合標(biāo)志物滿足以下檢測指標(biāo)的至少兩項(xiàng)：AFP≥400 ng/mL；TNF-α<2.5pg/mL；IFN-γ≥7.0pg/mL。本品為從中藥材淫羊藿中提取制成的1.2類中藥創(chuàng)新藥，其獲批上市為肝細(xì)胞癌患者提供了新的治療選擇。
罕見病藥物：
19.布羅索尤單抗注射液，適用于治療成人和1歲以上兒童患者的X連鎖低磷血癥（XLH）。X連鎖低磷血癥屬罕見病，目前尚無有效治療藥物。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，為以成纖維細(xì)胞生長因子23（FGF23）抗原為靶點(diǎn)的一種重組全人源IgG1單克隆抗體，可結(jié)合并抑制FGF23活性從而使血清磷水平增加，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
20.醋酸艾替班特注射液，適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫急性發(fā)作。遺傳性血管性水腫屬罕見病，近半數(shù)患者會出現(xiàn)上呼吸道黏膜水腫，引發(fā)窒息進(jìn)而危及生命，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，為緩激肽B2受體的競爭性拮抗劑，其獲批上市可為我國遺傳性血管性水腫患者的預(yù)防發(fā)作提供安全有效的藥物。
21.注射用艾諾凝血素α，適用于成人和兒童B型血友�。ㄏ忍煨訧X因子缺乏）患者的以下治療：按需治療以及控制出血事件；圍手術(shù)期的出血管理；常規(guī)預(yù)防，以降低出血事件的發(fā)生頻率。血友病B屬遺傳性、出血性罕見病，目前國內(nèi)尚無長效重組人凝血因子Ⅸ進(jìn)口或上市。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，為首個(gè)在國內(nèi)申報(bào)進(jìn)口的長效重組人凝血因子IX產(chǎn)品，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
22.注射用司妥昔單抗，適用于治療人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼�。∕CD）成人患者。MCD是一種以淋巴組織生長為特征的罕見病，多數(shù)患者出現(xiàn)多器官損害且預(yù)后差，部分患者會轉(zhuǎn)化為惡性淋巴瘤，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上市為患者提供了治療選擇。
23.奧法妥木單抗注射液，適用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化和活動性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化。多發(fā)性硬化（MS）是免疫介導(dǎo)的慢性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》。本品為抗人CD20的全人源免疫球蛋白G1單克隆抗體，其獲批上市為患者提供了治療選擇。
兒童用藥：
24.利司撲蘭口服溶液用散，適用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。SAM是由于運(yùn)動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》。本品種為治療兒童罕見病的1類創(chuàng)新藥，可直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產(chǎn)生，其獲批上市可為SMA患者提供新的治療選擇。
25.達(dá)妥昔單抗β注射液，適用于治療≥12月齡的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤和伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)性或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒童患者。神經(jīng)母細(xì)胞瘤為兒童常見的惡性腫瘤之一，尚無免疫治療產(chǎn)品獲批上市。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上市可豐富兒童患者的治療選擇。
26.順鉑注射液，此前已批準(zhǔn)適用于小細(xì)胞與非小細(xì)胞肺癌、非精原細(xì)胞性生殖細(xì)胞癌、晚期難治性卵巢癌、晚期難治性膀胱癌、難治性頭頸鱗狀細(xì)胞癌、胃癌、食管癌的姑息治療，此次新增批準(zhǔn)了兒童用法用量，其獲批上市保障了兒童臨床合理用藥。
27.鹽酸氨溴索噴霧劑，適用于治療2-6歲兒童的痰液粘稠及排痰困難。本品種為適合兒童使用劑型的改良型新藥，相對于口服制劑，可以避免遺撒和嘔吐，對于年齡小且不配合服藥的兒童而言，具有更好的順應(yīng)性，其獲批上市可豐富兒童患者的治療選擇。
28.鹽酸頭孢卡品酯顆粒，適用于兒童對頭孢卡品敏感的菌所致的下列感染：皮膚軟組織感染、淋巴管和淋巴節(jié)炎、慢性膿皮��；咽炎、喉炎、扁桃體炎（包括扁桃體周炎，扁桃體周膿腫）、急性支氣管炎、肺炎；膀胱炎、腎盂腎炎；中耳炎、鼻竇炎；猩紅熱。本品種為第三代口服頭孢菌素類抗菌藥物，劑型具有較高的用藥依從性，適合兒童尤其是嬰幼兒使用，其獲批上市可為兒童患者提供一種有效的治療選擇。
公共衛(wèi)生用藥：
29.四價(jià)流感病毒裂解疫苗，適用于3歲及以上人群預(yù)防疫苗相關(guān)型別的流感病毒引起的流行性感冒。本品種為使用世界衛(wèi)生組織推薦的甲型（H1N1和H3N2）和乙型（B/Victoria和B/Yamagata）流行性感冒病毒株制成的裂解疫苗，國內(nèi)既往使用的流感疫苗以三價(jià)流感病毒裂解疫苗為主，本品種在此基礎(chǔ)上增加了一種乙型流感抗原，以增加對乙型流感的抗體保護(hù)率和陽轉(zhuǎn)率，其獲批上市有助于進(jìn)一步緩解四價(jià)流感疫苗供不應(yīng)求的矛盾。
30.ACYW135群腦膜炎球菌多糖結(jié)合疫苗（CRM197載體），適用于預(yù)防A群、C群、Y群和W135群腦膜炎奈瑟球菌引起的流行性腦脊髓膜炎。本品種為國內(nèi)首個(gè)批準(zhǔn)上市的四價(jià)腦膜炎多糖結(jié)合疫苗，其獲批上市可填補(bǔ)國內(nèi)2歲以下兒童無Y群、W135群腦膜炎多糖結(jié)合疫苗可用的空白。
31.凍干人用狂犬病疫苗（Vero細(xì)胞），適用于預(yù)防狂犬病。目前國內(nèi)僅兩家企業(yè)疫苗獲批四劑免疫程序，其余均為五劑免疫程序，本品種同時(shí)申報(bào)五劑免疫程序和2-1-1四劑免疫程序，其獲批上市可進(jìn)一步緩解狂犬病疫苗市場短缺現(xiàn)象。
抗腫瘤藥物：
32.甲磺酸伏美替尼片，適用于既往經(jīng)EGFR酪氨酸激酶抑制劑治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治療。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為第三代表皮生長因子受體（EGFR）激酶抑制劑，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
33.普拉替尼膠囊，適用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治療。本品為受體酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制劑的1類創(chuàng)新藥，可選擇性抑制RET激酶活性，可劑量依賴性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表達(dá)RET（野生型和多種突變型）的細(xì)胞增殖，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
34.賽沃替尼片，適用于治療含鉑化療后疾病進(jìn)展或不耐受標(biāo)準(zhǔn)含鉑化療的、具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。本品種是我國擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為我國首個(gè)獲批的特異性靶向MET激酶的小分子抑制劑，可選擇性抑制MET激酶的磷酸化，對MET 14號外顯子跳變的腫瘤細(xì)胞增殖有明顯的抑制作用，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
35.舒格利單抗注射液，適用于聯(lián)合培美曲塞和卡鉑用于表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性的轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的一線治療，以及聯(lián)合紫杉醇和卡鉑用于轉(zhuǎn)移性鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的一線治療。本品為重組抗PD-L1全人源單克隆抗體，可阻斷PD-L1與T細(xì)胞上PD-1和免疫細(xì)胞上CD80間的相互作用，通過消除PD-L1對細(xì)胞毒性T細(xì)胞的免疫抑制作用，發(fā)揮抗腫瘤作用，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
36.優(yōu)替德隆注射液，適用于聯(lián)合卡培他濱，治療既往接受過至少一種化療方案的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為埃坡霉素類衍生物，可促進(jìn)微管蛋白聚合并穩(wěn)定微管結(jié)構(gòu)，誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
37.羥乙磺酸達(dá)爾西利片，適用于聯(lián)合氟維司群，治療既往接受內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的激素受體陽性、人表皮生長因子受體2陰性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。本品種是一種周期蛋白依賴性激酶4和6（CDK4和CDK6）抑制劑的1類創(chuàng)新藥，可降低CDK4和CDK6信號通路下游的視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤蛋白磷酸化水平，并誘導(dǎo)細(xì)胞G1期阻滯，從而抑制腫瘤細(xì)胞的增殖。其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
38.帕米帕利膠囊，適用于既往經(jīng)過二線及以上化療的伴有胚系BRCA（gBRCA）突變的復(fù)發(fā)性晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的治療。本品種為PARP-1和PARP-2的強(qiáng)效、選擇性抑制劑1類創(chuàng)新藥，通過抑制腫瘤細(xì)胞DNA單鏈損傷的修復(fù)和同源重組修復(fù)缺陷，對腫瘤細(xì)胞起到合成致死的作用，尤其對攜帶BRCA基因突變的DNA修復(fù)缺陷型腫瘤細(xì)胞敏感度高。其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
39.甲苯磺酸多納非尼片，適用于既往未接受過全身系統(tǒng)性治療的不可切除肝細(xì)胞癌患者。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為多激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物，其獲批上市為患者提供了一種新的治療選擇。
40.注射用維迪西妥單抗，適用于至少接受過2種系統(tǒng)化療的人表皮生長因子受體-2過表達(dá)局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌（包括胃食管結(jié)合部腺癌）患者的治療。本品種為我國自主研發(fā)的創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物（ADC），包含人表皮生長因子受體-2（HER2）抗體部分、連接子和細(xì)胞毒藥物單甲基澳瑞他汀E（MMAE），其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
41.阿基侖賽注射液，適用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者（包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤非特指型、原發(fā)縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤、高級別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤）。本品種為我國首個(gè)批準(zhǔn)上市的細(xì)胞治療類產(chǎn)品，是一種自體免疫細(xì)胞注射劑，由攜帶CD19 CAR基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體進(jìn)行基因修飾的自體靶向人CD19嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）制備，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
42.瑞基奧侖賽注射液，適用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。本品種是我國首款自主研發(fā)的以及中國第二款獲批上市的細(xì)胞治療類產(chǎn)品，為靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
43.奧雷巴替尼片，適用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期或加速期的成年患者。本品種為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，是小分子蛋白酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶野生型及多種突變型的活性，可抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶及下游蛋白STAT5和Crkl的磷酸化，阻斷下游通路活化，誘導(dǎo)Bcr-Abl陽性、Bcr-Abl T315I突變型細(xì)胞株的細(xì)胞周期阻滯和調(diào)亡，是國內(nèi)首個(gè)獲批伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病適應(yīng)癥的藥品，其獲批上市為因T315I突變導(dǎo)致耐藥的患者提供了有效的治療手段。
44.恩沃利單抗注射液，適用于不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI-H）或錯配修復(fù)基因缺陷型（dMMR）的成人晚期實(shí)體瘤患者的治療，包括既往經(jīng)過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的晚期結(jié)直腸癌患者以及既往治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展且無滿意替代治療方案的其他晚期實(shí)體瘤患者。本品種為我國自主研發(fā)的創(chuàng)新PD-L1抗體藥物，為重組人源化PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液，可結(jié)合人PD-L1蛋白，并阻斷其與受體PD-1的相互作用，解除腫瘤通過PD-1/PD-L1途徑對T細(xì)胞的抑制作用，調(diào)動免疫系統(tǒng)的抗腫瘤活性殺傷腫瘤，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
抗感染藥物：
45.阿茲夫定片，與核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑及非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑聯(lián)用，適用于治療高病毒載量的成年HIV-1感染患者。本品種是新型核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶和輔助蛋白Vif抑制劑的1類創(chuàng)新藥，也是首個(gè)上述雙靶點(diǎn)抗HIV-1藥物，能夠選擇性進(jìn)入HIV-1靶細(xì)胞外周血單核細(xì)胞中的CD4細(xì)胞或CD14細(xì)胞，發(fā)揮抑制病毒復(fù)制功能。其獲批上市為HIV-1感染者提供了新的治療選擇。
46.艾諾韋林片，適用于與核苷類抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合使用，治療成人HIV-1感染初治患者。本品種為HIV-1新型非核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑的1類創(chuàng)新藥，通過非競爭性結(jié)合HIV-1逆轉(zhuǎn)錄酶抑制HIV-1的復(fù)制，其獲批上市為HIV-1感染患者提供了新的治療選擇。
47.艾米替諾福韋片，適用于治療慢性乙型肝炎成人患者。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑，其獲批上市為慢性乙型肝炎患者提供了新的治療選擇。
48-49.甲苯磺酸奧馬環(huán)素片、注射用甲苯磺酸奧馬環(huán)素，適用于治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎（CABP）、急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染（ABSSSI）。甲苯磺酸奧馬環(huán)素為新型四環(huán)素類抗菌藥，具有廣譜抗菌活性，以及口服和靜脈輸注兩種劑型，其獲批上市豐富了患者的治療選擇，提高了藥品可及性。
50.康替唑胺片，適用于治療對康替唑胺敏感的金黃色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐藥的菌株）、化膿性鏈球菌或無乳鏈球菌引起的復(fù)雜性皮膚和軟組織感染。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為全合成的新型噁唑烷酮類抗菌藥，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
51.蘋果酸奈諾沙星氯化鈉注射液，適用于治療對奈諾沙星敏感的肺炎鏈球菌、金黃色葡萄球菌、流感嗜血桿菌、副流感嗜血桿菌、卡他莫拉菌、肺炎克雷伯菌、銅綠假單胞菌以及肺炎支原體、肺炎衣原體和嗜肺軍團(tuán)菌所致的成人（≥18歲）社區(qū)獲得性肺炎。本品種為無氟喹諾酮類抗菌藥，與含氟喹諾酮類抗菌藥具有不同的作用位點(diǎn)，其獲批上市可為患者提供新的治療選擇。
52.注射用磷酸左奧硝唑酯二鈉，適用于治療腸道和肝臟嚴(yán)重的阿米巴病、奧硝唑敏感厭氧菌引起的手術(shù)后感染和預(yù)防外科手術(shù)導(dǎo)致的敏感厭氧菌感染。本品種屬于最新一代硝基咪唑類抗感染藥，其獲批上市可為厭氧菌感染的治療和預(yù)防提供新的治療選擇。
內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物：
53.西格列他鈉片，適用于配合飲食控制和運(yùn)動，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）全激動劑，能同時(shí)激活PPAR三個(gè)亞型受體（α、γ和δ），并誘導(dǎo)下游與胰島素敏感性、脂肪酸氧化、能量轉(zhuǎn)化和脂質(zhì)轉(zhuǎn)運(yùn)等功能相關(guān)的靶基因表達(dá)，抑制與胰島素抵抗相關(guān)的PPARγ受體磷酸化，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
54.脯氨酸恒格列凈片，適用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2（SGLT2）抑制劑，通過抑制SGLT2，減少腎小管濾過的葡萄糖的重吸收，降低葡萄糖的腎閾值，從而增加尿糖排泄。其獲批上市為患者提供新的治療選擇。
循環(huán)系統(tǒng)藥物：
55.海博麥布片，適用于作為飲食控制以外的輔助治療，可單獨(dú)或與HMG-CoA還原酶抑制劑（他汀類）聯(lián)合用于治療原發(fā)性（雜合子家族性或非家族性）高膽固醇血癥，可降低總膽固醇、低密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B水平。本品種為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，可抑制甾醇載體Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依賴的膽固醇吸收，從而減少小腸中膽固醇向肝臟轉(zhuǎn)運(yùn)，降低血膽固醇水平，降低肝臟膽固醇貯量，其獲批上市為原發(fā)性高膽固醇血癥患者提供了新的治療選擇。
血液系統(tǒng)藥物：
56.海曲泊帕乙醇胺片，適用于因血小板減少和臨床條件導(dǎo)致出血風(fēng)險(xiǎn)增加的既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。本品種是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，為小分子人血小板生成素受體激動劑，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
風(fēng)濕性疾病及免疫藥物：
57.注射用泰它西普，適用于與常規(guī)治療聯(lián)合用于在常規(guī)治療基礎(chǔ)上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）成年患者。本品種為我國自主研發(fā)的創(chuàng)新治療用生物制品，可將B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）受體跨膜蛋白活化物（TACI）的胞外特定的可溶性部分，與人免疫球蛋白G1（IgG1）的可結(jié)晶片段（Fc）構(gòu)建成的融合蛋白，由于TACI受體對BLyS和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）具有很高的親和力，本品種可以阻止BLyS和APRIL與它們的細(xì)胞膜受體、B細(xì)胞成熟抗原、B細(xì)胞活化分子受體之間的相互作用，從而達(dá)到抑制BLyS和APRIL的生物學(xué)活性的作用，其獲批上市為患者提供了新的治療選擇。
皮膚五官藥物：
58.阿普米司特片，適用于治療符合接受光療或系統(tǒng)治療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病的成人患者。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，是磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制劑，可以通過抑制PDE4促使細(xì)胞內(nèi)環(huán)磷酸腺苷（cAMP）含量升高，從而增加抗炎細(xì)胞因子，并下調(diào)炎癥反應(yīng)，其獲批上市可為患者提供一種給藥便利的新型替代治療選擇。
第六章  高效做好應(yīng)急審評
2021年，新冠肺炎疫情全球大流行仍處于發(fā)展階段，病毒不斷變異進(jìn)一步增加了疫情的不確定性，我國疫情防控“外防輸入、內(nèi)防反彈”壓力持續(xù)增大，人民群眾對疫苗藥品的期待不斷增高，國際社會對我國疫苗藥品安全的關(guān)注度與日俱增。在這種形勢下，黨和國家對新冠病毒疫苗藥物審評審批工作不斷提出更高要求，國務(wù)院副總理孫春蘭、國務(wù)委員肖捷親赴藥審中心調(diào)研并召開座談會。藥審中心堅(jiān)持人民至上、生命至上，尊重科學(xué)、遵循規(guī)律，以高效應(yīng)對疫情形勢變化的工作機(jī)制和舉措，全力服務(wù)保障疫情防控工作大局，持續(xù)做好新冠病毒治療藥物、新冠病毒疫苗應(yīng)急審評審批工作，交出了滿意答卷。
（一）加速推動新冠病毒治療藥物研發(fā)上市
藥審中心堅(jiān)決有力落實(shí)孫春蘭副總理、肖捷國務(wù)委員調(diào)研座談會部署要求，嚴(yán)守新冠病毒治療藥物研發(fā)安全有效標(biāo)準(zhǔn)，加快重點(diǎn)藥物應(yīng)急審評審批，為應(yīng)對突發(fā)公共衛(wèi)生事件和新冠重大疫情提供科技保障。
一是第一時(shí)間學(xué)習(xí)傳達(dá)調(diào)研座談會議精神，研究貫徹落實(shí)措施，梳理新冠病毒藥物應(yīng)急審評工作進(jìn)展情況，對重點(diǎn)品種按照“一藥一策一團(tuán)隊(duì)”原則，逐個(gè)制定應(yīng)急審評工作方案，建立工作機(jī)制，明確上市審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，確定上市審評工作節(jié)點(diǎn)，制定上市審評倒排時(shí)間表、路線圖，形成《新冠藥物上市審評工作方案》。
二是加強(qiáng)研審聯(lián)動、主動指導(dǎo)企業(yè)，持續(xù)跟進(jìn)新冠病毒治療藥物研發(fā)進(jìn)展，對于已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)或已獲得初步臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)提示臨床終點(diǎn)獲益的重點(diǎn)品種，依法依規(guī)做好新冠病毒藥物審評工作，加快推動新冠病毒藥物獲批上市。同時(shí)密切關(guān)注國際上新冠病毒治療藥物研發(fā)、審評審批情況，做好知識儲備，以便更好的指導(dǎo)進(jìn)口藥及國產(chǎn)仿制藥研發(fā)及上市申報(bào)。
三是落實(shí)申請人主體責(zé)任，對于申請附條件批準(zhǔn)上市的品種，督促申請人按照承諾按時(shí)完成相關(guān)研究并遞交相關(guān)資料，做好新冠病毒治療藥物全生命周期科學(xué)監(jiān)管。
四是在中藥應(yīng)急審評方面，藥審中心第一時(shí)間調(diào)集中藥技術(shù)審評骨干力量，形成新冠肺炎疫情中藥應(yīng)急審評專項(xiàng)工作小組，深入了解新冠肺炎病理特征、演變規(guī)律、中醫(yī)證候和辨證施治的原則，緊跟抗疫一線中醫(yī)藥使用情況和研發(fā)動態(tài)，結(jié)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布的《新型冠狀病毒肺炎診療方案》，不斷加深對中醫(yī)藥在新冠肺炎治療中獨(dú)特作用和臨床需要的認(rèn)識。
五是加強(qiáng)對申請人的技術(shù)指導(dǎo)和注冊服務(wù)，隨研發(fā)隨提交，隨提交隨審評，大大縮短了審評時(shí)間，進(jìn)一步優(yōu)化了審評流程，累計(jì)完成84項(xiàng)立項(xiàng)申請的可行性評議工作，所有立項(xiàng)申請均在24小時(shí)內(nèi)完成。在此基礎(chǔ)上，全天候接受相關(guān)品種申請人在研發(fā)和整理申報(bào)資料過程中遇到的問題并堅(jiān)持做到隨到隨答。按照“邊審評、邊研究、邊總結(jié)”的工作模式，充分發(fā)揮以中醫(yī)藥院士和抗疫臨床一線專家為主的特別專家組的指導(dǎo)作用，完成“三方”抗疫成果轉(zhuǎn)化。
截至2021年底，累計(jì)批準(zhǔn)55個(gè)品種新冠病毒治療藥物IND，包括中藥2個(gè)，小分子抗病毒藥物10個(gè)，中和抗體30個(gè)，其他類藥物13個(gè)。2021年，新冠病毒中和抗體聯(lián)合治療藥物（安巴韋單抗注射液、羅米司韋單抗注射液）、清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒已獲批上市。新冠病毒治療藥物臨床試驗(yàn)申請獲批情況詳見圖40。

（二）堅(jiān)持研審聯(lián)動，創(chuàng)新工作模式，高效完成新冠病毒疫苗應(yīng)急審評工作
藥審中心深入貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院和國家局部署，持續(xù)優(yōu)化“早期介入、持續(xù)跟蹤、研審聯(lián)動、科學(xué)審評”全天候應(yīng)急審評審批工作機(jī)制，積極履職擔(dān)當(dāng)。
一是截至2021年底，加速推動4個(gè)新冠病毒疫苗附條件批準(zhǔn)上市，5條技術(shù)路線的27個(gè)疫苗品種獲批開展臨床試驗(yàn)，其中9個(gè)進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)，新冠病毒疫苗審評取得重大突破。
二是主動服務(wù)疫苗企業(yè)，提供全程指導(dǎo)，與WHO積極溝通，全力支持2款國產(chǎn)新冠病毒疫苗納入WHO緊急使用清單，取得歷史性突破，為全面疫情防控、為企業(yè)復(fù)工復(fù)產(chǎn)、推動我國經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展提供了重要保障，也為落實(shí)習(xí)近平總書記“疫苗作為全人類公共產(chǎn)品”的承諾提供了堅(jiān)實(shí)支撐，展現(xiàn)了疫苗應(yīng)急審評審批的“中國質(zhì)量”和“大國擔(dān)當(dāng)”，為全球攜手戰(zhàn)勝疫情注入了強(qiáng)大信心。
三是積極推進(jìn)新冠病毒疫苗擴(kuò)產(chǎn)保質(zhì)保供相關(guān)工作，創(chuàng)新工作模式，深入江蘇、北京、安徽等地新冠病毒疫苗生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行現(xiàn)場指導(dǎo)、現(xiàn)場辦公，研究解決技術(shù)問題，高效完成擴(kuò)產(chǎn)能應(yīng)急審評工作，全面提升我國疫苗年產(chǎn)能達(dá)數(shù)十億劑，擴(kuò)大了疫苗的可及性和可負(fù)擔(dān)性，有效地保障了人民群眾的接種需求。
四是繼續(xù)強(qiáng)化服務(wù)指導(dǎo)，持續(xù)跟進(jìn)各技術(shù)路線新冠病毒疫苗研發(fā)進(jìn)展，尤其是重點(diǎn)跟進(jìn)重組蛋白類、核酸類新冠病毒疫苗臨床試驗(yàn)進(jìn)展情況，依法依規(guī)做好新冠病毒疫苗審評工作，推動更多新冠病毒疫苗獲批上市，為抗擊疫情擴(kuò)充“武器庫”，補(bǔ)充“彈藥”。
五是密切關(guān)注新冠病毒流行株的變化情況，指導(dǎo)督促企業(yè)開展相關(guān)研究，及時(shí)調(diào)整研發(fā)策略，鼓勵開展針對變異株新冠病毒疫苗研發(fā)并提供技術(shù)指導(dǎo)，為后續(xù)疫情防控提供支撐。
六是督促新冠病毒疫苗上市許可持有人，落實(shí)主體責(zé)任，完成附條件批準(zhǔn)時(shí)要求的各項(xiàng)相關(guān)任務(wù)，持續(xù)深化對附條件上市產(chǎn)品安全性特征的認(rèn)識。
七是積極參加WHO、國際藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)盟（ICMRA）等組織召開的視頻電話會議，共同探討研發(fā)與評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，推動我國新冠病毒疫苗研發(fā)注冊標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌，為中國新冠病毒疫苗走向世界打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，為助力全球抗疫貢獻(xiàn)了寶貴的中國藥監(jiān)智慧、中國藥審力量。截至2021年底，藥審中心累計(jì)派員參加WHO相關(guān)會議71場，參加ICMRA相關(guān)會議49場。
在高效完成應(yīng)急審評工作的同時(shí)，藥審中心及時(shí)梳理應(yīng)急審評中好經(jīng)驗(yàn)好做法，完善現(xiàn)有審評工作流程，探索制定加快創(chuàng)新藥上市申請的工作機(jī)制和程序，加快新藥新疫苗上市，不斷滿足人民群眾的健康需求。

第七章  持續(xù)深化審評審批制度改革
（一）多措并舉滿足兒童用藥臨床急需、促進(jìn)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新
“支持研發(fā)嚴(yán)格監(jiān)管兒童藥”是國家局黨史學(xué)習(xí)教育“我為群眾辦實(shí)事”實(shí)踐活動“藥品監(jiān)管惠企利民十大項(xiàng)目”之一。為切實(shí)解決人民群眾“急難愁盼”的用藥問題，藥審中心多措并舉，精準(zhǔn)發(fā)力，謀劃解決兒童用藥研發(fā)重點(diǎn)、難點(diǎn)問題，鼓勵和促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，不斷滿足臨床需求。
創(chuàng)新兒童用藥審評管理工作機(jī)制。藥審中心成立兒童用藥專項(xiàng)領(lǐng)導(dǎo)小組和工作小組，形成任務(wù)統(tǒng)一部署、力量統(tǒng)籌調(diào)配、工作一體推進(jìn)的工作格局，有效提高了發(fā)現(xiàn)問題、解決問題的能力。
深入調(diào)研，協(xié)調(diào)各方共破兒童用藥難題。解決兒童用藥難的問題，需要監(jiān)管部門、臨床機(jī)構(gòu)和藥品生產(chǎn)企業(yè)同向發(fā)力。藥審中心多次前往國家兒童醫(yī)學(xué)中心和科研企業(yè)進(jìn)行調(diào)研座談，以臨床需求為導(dǎo)向共同研究和解決兒童用藥研發(fā)、使用和審評中的技術(shù)問題，提升我國兒童用藥研發(fā)和科學(xué)監(jiān)管水平。
落實(shí)兒童用藥優(yōu)先審評審批政策，提高兒童用藥安全性和可及性。藥審中心堅(jiān)持“高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求、強(qiáng)服務(wù)”的原則，借鑒新冠病毒治療藥物等應(yīng)急審評審批經(jīng)驗(yàn)，在審評系統(tǒng)中設(shè)立“兒童用藥”特殊標(biāo)識，優(yōu)化審評資源配置，專人對接，加快兒童用藥上市速度。2021年共有24件適用于兒童的藥品上市許可申請通過優(yōu)先審評審批程序獲批上市。
完善兒童用藥審評標(biāo)準(zhǔn)體系，指導(dǎo)科學(xué)研發(fā)。藥審中心按照“急用先行”的原則，結(jié)合臨床實(shí)際、借鑒國際經(jīng)驗(yàn)、集中專家智慧、大膽探索實(shí)踐，建立了包含真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持等指導(dǎo)原則在內(nèi)的兒童用藥研發(fā)審評證據(jù)體系。截至2021年底共發(fā)布了《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界研究支持兒童用藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《注意缺陷多動障礙（ADHD）藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等12項(xiàng)兒童用藥專項(xiàng)指導(dǎo)原則，完善了兒童用藥臨床試驗(yàn)和安全性評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，為研發(fā)和審評提供了重要技術(shù)支持與審評依據(jù)，激發(fā)了企業(yè)研發(fā)活力，更好地指導(dǎo)了兒童用藥的科學(xué)研發(fā)。
開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息規(guī)范化增補(bǔ)工作，保障兒童臨床科學(xué)用藥。藥審中心著力改善兒科臨床中普遍存在的超說明書使用現(xiàn)狀，破解“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局。會同國家兒童醫(yī)學(xué)中心及其醫(yī)聯(lián)體成員單位，設(shè)立“中國兒童說明書規(guī)范化項(xiàng)目”，充分利用兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)資源，采用真實(shí)世界研究方法，篩選出建議修訂說明書的品種名單和具體修訂內(nèi)容，現(xiàn)已公布兩批修訂說明書的品種名單。
加強(qiáng)兒童用藥的政策宣傳與培訓(xùn)力度。藥審中心于2021年6月1日在網(wǎng)站開設(shè)了“兒童用藥專欄”，及時(shí)公布與兒童用藥相關(guān)的政策法規(guī)、指導(dǎo)原則、培訓(xùn)資料、品種批準(zhǔn)信息等內(nèi)容，集中展示了我國兒童用藥審評工作，加強(qiáng)政策解讀和宣傳。人民日報(bào)刊發(fā)了《多舉措鼓勵兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)——滿足用藥需求 保障用藥安全》，中國醫(yī)藥報(bào)社刊發(fā)了《全力破解兒童用藥短缺難題》。
（二）完善臨床試驗(yàn)管理制度、提高藥物臨床研究質(zhì)量
1.發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》
為全面掌握中國新藥注冊臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀，及時(shí)對外公開臨床試驗(yàn)進(jìn)展信息，為新藥研發(fā)、資源配置和藥品審評審批提供參考，藥審中心根據(jù)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺的新藥臨床試驗(yàn)登記信息，首次對中國新藥注冊臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀進(jìn)行全面匯總分析，發(fā)布了《中國新藥注冊臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》。
藥審中心將以中國新藥注冊臨床試驗(yàn)登記數(shù)據(jù)為依托，聚焦監(jiān)管創(chuàng)新，提高監(jiān)管效能，在推動藥品監(jiān)管能力現(xiàn)代化中加強(qiáng)與業(yè)界溝通交流，增加信息透明度，助推中國新藥臨床試驗(yàn)高質(zhì)量健康發(fā)展。
2.強(qiáng)化新冠病毒疫苗、治療藥物的臨床試驗(yàn)進(jìn)展和安全監(jiān)管工作
藥審中心嚴(yán)格按照新冠病毒疫苗、治療藥物臨床試驗(yàn)過程中監(jiān)管的工作要求，調(diào)整優(yōu)化安全性監(jiān)管措施，實(shí)施高頻次的藥物警戒及安全風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)管工作，加強(qiáng)對重點(diǎn)品種的安全監(jiān)測與風(fēng)險(xiǎn)處理。截至2021年底，獲準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的82個(gè)新冠病毒疫苗、治療藥物均被納入臨床試驗(yàn)安全風(fēng)險(xiǎn)管理的專用通道。
3.推動《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》落地實(shí)施
《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》自2021年12月1日起正式施行，藥審中心參與了該規(guī)范及其配套文件的制定以及規(guī)范的宣貫培訓(xùn)和技術(shù)解讀工作，提高申請人對藥物警戒的主體責(zé)任意識，助推《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》落地實(shí)施。
4.逐步完善臨床試驗(yàn)期間藥物警戒及安全風(fēng)險(xiǎn)管理工作
藥審中心緊跟國際藥物警戒新動態(tài)，結(jié)合中國實(shí)際，不斷完善藥物警戒工作的新理論、新方法和新工具，積極構(gòu)建藥物警戒學(xué)科發(fā)展的監(jiān)管科學(xué)體系和工作平臺。一是優(yōu)化安全信息審評程序，構(gòu)建臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險(xiǎn)管理系統(tǒng)（CTRiMS），實(shí)現(xiàn)了安全信息檢測和風(fēng)險(xiǎn)處理的電子化管理，增加臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險(xiǎn)管理的協(xié)調(diào)性、有序性、規(guī)范性。二是升級符合E2B（R3）區(qū)域?qū)嵤┮�求的藥物警戒接收系統(tǒng)，提升安全數(shù)據(jù)庫應(yīng)用功能，推進(jìn)ICH E2B（R3）和ICH E2A指導(dǎo)原則在我國的轉(zhuǎn)化實(shí)施。三是優(yōu)化安全風(fēng)險(xiǎn)管理機(jī)制，組建安全信息監(jiān)測小組，對安全信息進(jìn)行監(jiān)測、識別、分析與初步評估，形成風(fēng)險(xiǎn)處理意見。四是形成臨床試驗(yàn)安全信息的三級風(fēng)險(xiǎn)處理方式，即臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)管理告知信、臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)控制通知書、暫停或終止臨床試驗(yàn)通知書，持續(xù)強(qiáng)化藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息報(bào)告評估管理。
5.安全信息的風(fēng)險(xiǎn)識別能力穩(wěn)步提高
2021年收到國內(nèi)臨床期間可疑且非預(yù)期的嚴(yán)重不良反應(yīng)（SUSAR）首次報(bào)告7197份，同比增長54.51%；收到研發(fā)期間年度安全性報(bào)告（DSUR）2568份，同比增長42.82%。臨床試驗(yàn)登記平臺登記信息15075條（包括首次登記和信息更新登記），同比增長22.95%。發(fā)出臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)管理告知信86份、臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)控制通知書21份，暫停臨床試驗(yàn)通知書1份，建議申辦者主動暫停臨床試驗(yàn)5次。
新冠病毒疫苗和新冠病毒治療藥物均采用快速推進(jìn)的研發(fā)模式，存在一定程度的潛在風(fēng)險(xiǎn)，且臨床試驗(yàn)開展過程中短時(shí)間納入大量受試者。藥審中心始終將新冠病毒疫苗、新冠病毒治療藥物的安全性放在首位，對新冠病毒疫苗、新冠病毒治療藥物臨床試驗(yàn)加大安全監(jiān)管力度、提高安全監(jiān)管頻次、加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)預(yù)警、提升安全監(jiān)管的靈活性，對警戒信息第一時(shí)間進(jìn)行處理，嚴(yán)守安全底線。確保了臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)可控、受試者安全，盡早滿足了公眾對新冠病毒疫苗和新冠病毒治療藥物用藥安全的需求。
（三）建設(shè)中國上市藥品專利信息登記平臺
為貫徹落實(shí)《中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號）和《國家局、國家知識產(chǎn)權(quán)局關(guān)于發(fā)布〈藥品專利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試行）〉的公告》（2021年第89號），探索建立藥品專利糾紛早期解決機(jī)制，對符合藥品專利糾紛早期解決機(jī)制的品種，依法設(shè)置等待期、專利保護(hù)期或市場獨(dú)占期。藥審中心建設(shè)了中國上市藥品專利信息登記平臺。
1.以問題為導(dǎo)向，充分聆聽社會各界意見建議
藥審中心加強(qiáng)溝通協(xié)調(diào)，多次邀請相關(guān)部門、業(yè)界專家召開平臺建設(shè)研討會，汲取行業(yè)專業(yè)性意見，及時(shí)發(fā)現(xiàn)解決問題，推進(jìn)平臺建設(shè)。在中國上市藥品專利信息登記平臺測試期間，根據(jù)社會各界反映的問題，逐一解答并同步優(yōu)化平臺功能。
2.發(fā)布操作指南等文件，提高用戶的平臺使用體驗(yàn)
藥審中心發(fā)布《中國上市藥品專利信息登記平臺用戶操作指南》《中國上市藥品專利信息登記填表說明》等指導(dǎo)性文件，給予申請人明晰指導(dǎo)。2021年有325個(gè)上市許可持有人登記專利信息1476條，涉及藥品1090個(gè)；公開專利聲明959個(gè)，其中一類申明783個(gè)，二類申明65個(gè)，三類申明175個(gè)，四類申明97個(gè)，實(shí)現(xiàn)藥品注冊相關(guān)專利信息公開。
（四）扎實(shí)推進(jìn)仿制藥一致性評價(jià)工作
1.持續(xù)開展參比制劑遴選工作
藥審中心根據(jù)《藥審中心化學(xué)仿制藥參比制劑遴選工作流程》要求，繼續(xù)規(guī)范遴選工作流程，有效提高工作效率，按時(shí)限完成參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一致性評價(jià)工作以來共發(fā)布參比制劑目錄49批，涉及4677個(gè)品規(guī)（1967個(gè)品種），其中包括注射劑參比制劑1253個(gè)品規(guī)（477個(gè)品種）。2021年發(fā)布參比制劑850個(gè)品規(guī)（527個(gè)品種）。
2.繼續(xù)完善優(yōu)化一致性評價(jià)工作
2021年已通過一致性評價(jià)331個(gè)品種。為了更好的開展一致性評價(jià)工作，藥審中心完成了我國上市化學(xué)藥品相關(guān)數(shù)據(jù)的梳理工作，對臨床價(jià)值明確無原研對照的品種、國產(chǎn)創(chuàng)新品種、我國特有品種等進(jìn)行了分析研究，為下一步一致性評價(jià)工作提供了參考。2021年制定了75個(gè)品種的藥學(xué)研究技術(shù)要求，起草了27項(xiàng)生物等效性個(gè)藥指導(dǎo)原則，逐步完善了審評標(biāo)準(zhǔn)體系。同時(shí)，藥審中心召開一致性評價(jià)企業(yè)座談會，充分聽取企業(yè)提出的相關(guān)意見和建議，以企業(yè)關(guān)心的痛點(diǎn)難點(diǎn)問題作為下一步工作的重點(diǎn)。
3.優(yōu)化一致性評價(jià)專欄
在藥審中心網(wǎng)站中優(yōu)化了“仿制藥質(zhì)量與療效一致性評價(jià)”專欄，設(shè)專人對一致性評價(jià)專欄進(jìn)行更新和維護(hù)，及時(shí)更新通過一致性評價(jià)的口服固體制劑品種說明書、企業(yè)研究報(bào)告及生物等效性試驗(yàn)數(shù)據(jù)、參比制劑目錄、政策法規(guī)、技術(shù)指南等信息。
（五）提高藥品審評審批透明度²⁵
一是加大審評信息公開力度，建立審評信息公開的長效機(jī)制。藥審中心制定《藥審中心技術(shù)審評報(bào)告公開工作規(guī)范（試行）》，發(fā)布《2020年度藥品審評報(bào)告》，提高審評工作透明度。截至2021年底，已累計(jì)公開新藥技術(shù)審評報(bào)告500個(gè)。二是持續(xù)推進(jìn)審評信息公開。在藥審中心網(wǎng)站增設(shè)“突破性治療公示”等欄目，對申請人關(guān)注度高的加快品種信息予以公開，同時(shí)上線異議解決系統(tǒng)，開通對審評結(jié)論提出異議的通道，及時(shí)回應(yīng)社會關(guān)切。三是不斷加強(qiáng)信息化建設(shè)。對藥審中心網(wǎng)站進(jìn)行升級改造。新增“兒童用藥”、“行政受理服務(wù)”、“指導(dǎo)原則”、“藥品電子通用技術(shù)文檔（eCTD）”等專欄，增強(qiáng)審評信息公開的主動性，信息檢索的便利性和信息更新的時(shí)效性，不斷滿足公眾和申請人訴求。四是深化“放管服”改革，加快實(shí)現(xiàn)“一網(wǎng)通辦”，推進(jìn)藥監(jiān)服務(wù)事項(xiàng)整體聯(lián)動。以建設(shè)整體聯(lián)動、高效便民的網(wǎng)上服務(wù)平臺為目標(biāo)，整合內(nèi)部賬戶體系，對接國家局網(wǎng)上辦事大廳，做到統(tǒng)一賬戶、入口和登錄。
2021年公開已承辦的注冊申請信息11546條，公示納入優(yōu)先審評品種信息112個(gè)，公示納入突破性治療品種信息51個(gè)，公示溝通交流申請信息3757個(gè)，公開批準(zhǔn)臨床默示許可申請信息2873個(gè)，公開上市藥品審評報(bào)告信息184個(gè)。公開登記審查通過、受理通過的原料藥、藥用輔料和藥包材任務(wù)2524個(gè)。2021年首次實(shí)現(xiàn)原料藥審評進(jìn)度查詢，并實(shí)現(xiàn)與關(guān)聯(lián)制劑的關(guān)聯(lián)查詢，公開單獨(dú)審評原料藥進(jìn)度任務(wù)927個(gè)及與關(guān)聯(lián)制劑的關(guān)聯(lián)查詢?nèi)蝿?wù)443個(gè)，持續(xù)推進(jìn)審評進(jìn)度公開。
（六）推動藥品注冊申請申報(bào)電子化
為推進(jìn)藥品注冊申請電子申報(bào)，提高“互聯(lián)網(wǎng)+藥品監(jiān)管”服務(wù)效能，eCTD項(xiàng)目正式實(shí)施。一是發(fā)布技術(shù)規(guī)范，指導(dǎo)申請人準(zhǔn)備eCTD申報(bào)資料。制定eCTD技術(shù)規(guī)范、實(shí)施指南等技術(shù)文件，為申請人準(zhǔn)備電子申報(bào)資料提供技術(shù)指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn)遵循。二是開展宣貫工作，提高申請人開展eCTD申報(bào)的積極性。制定宣講解讀計(jì)劃，開展對外宣講，幫助申請人理解eCTD技術(shù)要求和申報(bào)流程。三是做好相關(guān)信息化建設(shè)，方便申請人開展eCTD申報(bào)。建設(shè)eCTD專欄，集中公開國內(nèi)外指導(dǎo)原則、工作動態(tài)等，建設(shè)eCTD申報(bào)系統(tǒng)，對接國家局藥品業(yè)務(wù)應(yīng)用系統(tǒng)，打通藥品注冊申請全流程電子化通道。四是開展信息安全評估，提高信息安全性。開展eCTD等級保護(hù)測評、密碼應(yīng)用安全性評估測評、網(wǎng)絡(luò)安全風(fēng)險(xiǎn)評估等，多措并舉，有效控制和降低信息安全風(fēng)險(xiǎn)。

第八章  支持推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展
2019-2021年，中藥IND申請量（17件、24件、52件）、批準(zhǔn)量（15件、28件、34件）和NDA申請量（3件、6件、14件）、建議批準(zhǔn)量（2件、4件、14件）均呈現(xiàn)連年增長的態(tài)勢。2019-2021年中藥IND申請量、批準(zhǔn)量和NDA申請量、建議批準(zhǔn)量詳見圖41。

（一）落實(shí)改革完善中藥審評審批機(jī)制要求，推動構(gòu)建“三結(jié)合”²⁶注冊審評證據(jù)體系
認(rèn)真落實(shí)《中共中央 國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》和習(xí)近平總書記關(guān)于改革完善中藥審評審批機(jī)制指示精神，按照傳承精華、守正創(chuàng)新、高質(zhì)量發(fā)展的原則，深刻研究總結(jié)中藥審評審批實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)和藥品審評審批制度改革成果，結(jié)合中藥特點(diǎn)和研發(fā)實(shí)際情況，積極主動研究中藥注冊分類調(diào)整意見，加快構(gòu)建“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系，暢通了中藥新藥的注冊途徑。
基于“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系，制定審評標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則。針對“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系下研究策略、方法的調(diào)整和溝通交流關(guān)注點(diǎn)，將目前已形成的人用經(jīng)驗(yàn)的共識轉(zhuǎn)化到指導(dǎo)原則之中，發(fā)布了《中藥新藥復(fù)方制劑中醫(yī)藥理論申報(bào)資料撰寫指導(dǎo)原則（試行）》《古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑說明書撰寫指導(dǎo)原則（試行）》。選擇惡性腫瘤、慢性胃炎、胃食管反流病3個(gè)具體適應(yīng)癥為突破口，引入真實(shí)世界研究等新工具新方法，與中醫(yī)臨床相關(guān)適應(yīng)癥領(lǐng)域的權(quán)威專家一起針對符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的臨床療效評價(jià)技術(shù)要求進(jìn)行研究，逐步形成指導(dǎo)原則。
（二）研究優(yōu)化注冊分類，開辟古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑研發(fā)與審評新路徑
藥審中心對現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》中藥分類中的第3類“古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑”進(jìn)行了系統(tǒng)研究，基于“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系思維，增加了“3.2類其他來源于古代經(jīng)典名方的中藥復(fù)方制劑”分類，并提出了一系列與之相適應(yīng)的注冊管理要求。該分類體現(xiàn)了傳承精華、守正創(chuàng)新的原則，有別于中藥創(chuàng)新藥的研發(fā)模式，對于加快來自中醫(yī)長期臨床實(shí)踐傳承下來的經(jīng)典名方、名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方以及醫(yī)院制劑等的成果轉(zhuǎn)化，充分滿足中醫(yī)臨床治療需求，具有十分積極的意義。通過“三方”相關(guān)品種的審評，實(shí)踐了與該分類相適應(yīng)的審評程序、臨床及藥學(xué)審評要點(diǎn)和技術(shù)要求，得到了中醫(yī)藥院士、國醫(yī)大師等權(quán)威專家的高度贊揚(yáng)。
按照國家局、國家中醫(yī)藥管理局工作部署，藥審中心持續(xù)推進(jìn)古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑專家審評委員會的組建工作。
（三）持續(xù)加強(qiáng)標(biāo)準(zhǔn)研究，構(gòu)建符合中藥特點(diǎn)的全過程質(zhì)量控制體系
遵循中醫(yī)藥理論、傳統(tǒng)用藥經(jīng)驗(yàn)和中藥研發(fā)規(guī)律，深入研究中藥特點(diǎn)和中藥審評標(biāo)準(zhǔn)，建立完善中藥新藥全過程質(zhì)量控制體系，制定符合中藥特點(diǎn)的研究和評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則，轉(zhuǎn)變中藥“唯成分”的質(zhì)量控制理念，基本構(gòu)建涵蓋藥材、飲片、制劑等的中藥新藥全過程質(zhì)量控制體系和全生命周期管理的有關(guān)要求。發(fā)布了《中藥新藥質(zhì)量研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，該指導(dǎo)原則一方面重視中藥臨床長期使用證明安全、有效的事實(shí)，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，尊重中醫(yī)藥傳統(tǒng)和特色，引導(dǎo)生產(chǎn)企業(yè)制定符合中藥特點(diǎn)的質(zhì)量控制方法和策略；另一方面強(qiáng)調(diào)“質(zhì)量源于設(shè)計(jì)”、“全過程質(zhì)量控制”等理念，指導(dǎo)生產(chǎn)企業(yè)更加有效地控制產(chǎn)品質(zhì)量。
深入研究、總結(jié)近幾十年來中藥變更研究以及中藥變更監(jiān)管的經(jīng)驗(yàn)和成果，破除“唯成分”的評價(jià)方式，基于生產(chǎn)過程、人用經(jīng)驗(yàn)和質(zhì)量評價(jià)，構(gòu)建了新的變更研究評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，發(fā)布了《已上市中藥藥學(xué)變更研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，優(yōu)化已上市中藥藥學(xué)變更技術(shù)要求，解決長期困擾企業(yè)的難點(diǎn)痛點(diǎn)問題，推動中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
（四）加強(qiáng)對申請人的指導(dǎo)，加快確有臨床價(jià)值的中藥新藥審評
藥審中心將具有明顯臨床價(jià)值的中藥新藥納入優(yōu)先審評審批程序。通過問詢式溝通交流、專業(yè)問詢、線上視頻會議等多種方式，主動與申請人就針對關(guān)鍵技術(shù)問題的溝通交流，使申請人在專家咨詢會上答辯更為聚焦，提高了補(bǔ)充資料以及說明書、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等審評所需文件撰寫的質(zhì)量和效率。全力以赴加快中藥上市許可申請審評，發(fā)揮中醫(yī)藥在疾病防治中的獨(dú)特優(yōu)勢。
自《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》發(fā)布以來，中藥新藥溝通交流會議申請的辦理量不斷增加，從2017年62件、2018年74件，增加至2019年133件、2020年125件、2021年191件。通過與申請人的溝通交流，前置處理申報(bào)資料存在的問題，提高了申報(bào)資料質(zhì)量和審評工作效率。2017-2021年中藥新藥溝通交流會議申請辦理量詳見圖42。

（五）積極做好援疆援藏工作，支持促進(jìn)民族藥發(fā)展
按照國家局的部署和工作要求，藥審中心多次赴新疆、西藏等民族地區(qū)開展調(diào)研、培訓(xùn)、座談，深入了解民族藥研發(fā)實(shí)際情況和存在的問題，探索調(diào)整民族藥注冊管理思路，推進(jìn)具有民族藥臨床治療優(yōu)勢藥物的研發(fā)。通過線上答疑等方式解答新疆、西藏民族藥企業(yè)咨詢問題數(shù)百條，及時(shí)解決申請人在研發(fā)和注冊過程中的問題。積極推動民族藥品種的研發(fā)，優(yōu)先配置審評資源、加強(qiáng)注冊服務(wù)指導(dǎo)、做好審評全過程的溝通交流。

第九章  審評體系和審評能力現(xiàn)代化穩(wěn)步提升
（一）保障連任ICH管委會成員相關(guān)工作
ICH工作辦公室為保障國家局成功連任ICH管委會成員，一是爭取各ICH成員的理解和支持，積極籌辦“ICH中國進(jìn)程與展望會”，向國際行業(yè)協(xié)會全面展示了我國ICH工作成果；組織參加了藥品信息協(xié)會（DIA）中國年會ICH主題日活動，圍繞推動ICH國際協(xié)調(diào)等議題與來自歐美日機(jī)構(gòu)代表進(jìn)行深入交流；與日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)合舉辦研討會，全面深化與國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)和工業(yè)界的交流合作。二是提高在行業(yè)代表領(lǐng)域的宣傳力度，2021年4月28日舉辦了“ICH指導(dǎo)原則實(shí)施情況宣講會”，線上觀看直播人數(shù)達(dá)1.4萬人次，回放1.1萬人次。三是密切關(guān)注ICH管委會選舉進(jìn)程，深入研究，積極籌備ICH管委會選舉申請材料，為國家局成功連任ICH管委會成員奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。2021年6月3日國家局再次當(dāng)選ICH管委會成員。
（二）積極推動ICH指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施和議題協(xié)調(diào)工作
一是ICH工作辦公室進(jìn)一步推動ICH指導(dǎo)原則在國內(nèi)的落地實(shí)施，2021年報(bào)請國家局發(fā)布ICH指導(dǎo)原則實(shí)施適用公告6個(gè)，明確了9個(gè)ICH指導(dǎo)原則的實(shí)施時(shí)間節(jié)點(diǎn)。截至2021年底，國家局已充分實(shí)施ICH指導(dǎo)原則53個(gè)，實(shí)施比例達(dá)84.13%。二是ICH工作辦公室深入?yún)⑴cICH議題協(xié)調(diào)工作。目前ICH共有活躍議題28個(gè)，向ICH議題協(xié)調(diào)專家工作組選派專家53人次，共參加工作組電話會累計(jì)達(dá)379次。
（三）流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)更加科學(xué)
在中央紀(jì)委國家監(jiān)委駐市場監(jiān)管總局紀(jì)檢監(jiān)察組及國家局黨組的支持和指導(dǎo)下，藥審中心科學(xué)管理體系8個(gè)子課題的試點(diǎn)建設(shè)運(yùn)行良好，科學(xué)管理體系制度計(jì)劃制修訂28個(gè)，已發(fā)布制度17個(gè)，58項(xiàng)改革措施穩(wěn)步推進(jìn)。2021年藥審中心內(nèi)部審評以流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系基本建成，制度標(biāo)準(zhǔn)體系和風(fēng)險(xiǎn)防控機(jī)制進(jìn)一步完善、審評流程更加清晰、審評審批效率明顯提高、服務(wù)意識顯著增強(qiáng)、服務(wù)對象滿意度和社會美譽(yù)度明顯提高，以問題為導(dǎo)向、流程為主線、制度建設(shè)為抓手的藥品審評審批工作體系基本形成。同時(shí)，藥審中心總結(jié)流程導(dǎo)向?qū)徳u體系的建設(shè)成果，對《藥品技術(shù)審評質(zhì)量管理規(guī)范》（GRP）進(jìn)行了修訂。以此為新起點(diǎn)，按照推進(jìn)治理體系和治理能力現(xiàn)代化新要求，藥審中心將繼續(xù)發(fā)揮以流程導(dǎo)向科學(xué)體系建設(shè)工作機(jī)制作用，堅(jiān)持問題導(dǎo)向，不斷發(fā)現(xiàn)新問題，研究新措施，持續(xù)推進(jìn)審評體系和審評能力現(xiàn)代化。
（四）人才隊(duì)伍建設(shè)邁出堅(jiān)實(shí)步伐
藥審中心積極開展人才隊(duì)伍建設(shè)，樹立鮮明用人導(dǎo)向，堅(jiān)持嚴(yán)管和厚愛結(jié)合、激勵和約束并重，鼓勵工作人員銳意進(jìn)取、擔(dān)當(dāng)作為。一是持續(xù)加強(qiáng)審評隊(duì)伍和能力建設(shè)。積極協(xié)調(diào)增加人員編制，立足審評需要做好人才引進(jìn)工作，充實(shí)專業(yè)審評力量，持續(xù)開展員工教育培訓(xùn)，提高工作能力。二是暢通員工職業(yè)發(fā)展通道。做好高級職稱評審申報(bào)，積極開展專業(yè)技術(shù)崗位評審聘任、主審審評員選聘，做好中級職稱以及管理崗位級別認(rèn)定工作，破除人才職業(yè)發(fā)展瓶頸。三是不斷加強(qiáng)制度建設(shè)，制定《員工辭職管理辦法》《職工兼職（任職）管理辦法》《考勤與休假管理辦法》《因私出國（境）管理辦法》等11個(gè)制度，夯實(shí)了人才隊(duì)伍管理的基礎(chǔ)。四是完善績效考核等措施，進(jìn)一步規(guī)范各類人員激勵和約束機(jī)制。
（五）指導(dǎo)規(guī)范藥品分中心開展審評工作
設(shè)立藥品審評檢查長三角分中心、藥品審評檢查大灣區(qū)分中心（以下簡稱藥品分中心）是黨中央、國務(wù)院在長三角區(qū)域、粵港澳大灣區(qū)推進(jìn)更高起點(diǎn)深化改革和更高層次對外開放等戰(zhàn)略部署和發(fā)展規(guī)劃的重要舉措，是對藥品審評改革創(chuàng)新和藥品審評能力建設(shè)的強(qiáng)化支持。藥審中心在國家局的統(tǒng)一領(lǐng)導(dǎo)下，堅(jiān)決貫徹國家區(qū)域戰(zhàn)略，認(rèn)真落實(shí)“統(tǒng)一審評團(tuán)隊(duì)、統(tǒng)一業(yè)務(wù)管理、統(tǒng)一審評系統(tǒng)、統(tǒng)一審評標(biāo)準(zhǔn)”要求，大力加強(qiáng)藥品分中心建設(shè)工作的規(guī)劃設(shè)計(jì)、建設(shè)運(yùn)行及支持保障，加大業(yè)務(wù)支持指導(dǎo)力度，加強(qiáng)業(yè)務(wù)培訓(xùn)，推動藥品分中心盡快發(fā)揮應(yīng)有作用，助力區(qū)域醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
一是建立藥品分中心業(yè)務(wù)工作協(xié)調(diào)機(jī)制。藥審中心成立專項(xiàng)工作組，專題研究推進(jìn)藥品分中心業(yè)務(wù)開展、人才隊(duì)伍建設(shè)等工作，全力推進(jìn)藥品分中心逐步開展審評工作。二是多種形式組織培訓(xùn)。藥審中心通過線上培訓(xùn)、線下一對一帶教等形式，對藥品分中心人員開展了涵蓋審評任務(wù)管理、專家會議、溝通交流、技術(shù)審評等方面的業(yè)務(wù)培訓(xùn)，促進(jìn)藥品分中心人員審評業(yè)務(wù)能力的提升。三是支持指導(dǎo)藥品分中心開展溝通交流相關(guān)工作。針對具有臨床價(jià)值的重點(diǎn)品種，藥審中心給予技術(shù)支持，支持藥品分中心對區(qū)域內(nèi)申請人開展指導(dǎo)和交流工作，2021年共組織溝通交流會議17次；發(fā)布《國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查長三角分中心、大灣區(qū)分中心關(guān)于啟動一般性技術(shù)問題解答工作的通知》，開通申請人向藥品分中心提交一般性技術(shù)問題端口，指導(dǎo)藥品分中心解答一般性技術(shù)問題咨詢1415個(gè)。四是開展上市后變更研討會和培訓(xùn)。在上海和深圳召開了“藥品上市后變更類別確認(rèn)研討會”，建立藥審中心與藥品分中心、省級藥監(jiān)局關(guān)于上市后變更分類確定的溝通協(xié)調(diào)機(jī)制。選派人員前往2個(gè)藥品分中心開展藥品上市后變更指導(dǎo)原則的培訓(xùn)，長三角區(qū)域約兩千人參加培訓(xùn)，粵港澳大灣區(qū)約五百人參加培訓(xùn)。
兩個(gè)藥品分中心掛牌運(yùn)行以來，主動服務(wù)，深入調(diào)研了解區(qū)域內(nèi)藥品企業(yè)服務(wù)需求，積極解決企業(yè)新藥研發(fā)與注冊中遇到的突出問題。后續(xù)藥審中心將會同兩個(gè)藥品分中心進(jìn)一步深化審評審批制度改革，有效提升藥品分中心服務(wù)區(qū)域醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的工作質(zhì)量，指導(dǎo)支持藥品分中心推動建設(shè)政治過硬、素質(zhì)優(yōu)良、高效廉潔的審評人才隊(duì)伍。

第十章  加快完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系
近年來，隨著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)迅猛發(fā)展，新技術(shù)、新靶點(diǎn)、新機(jī)制、新成果不斷涌現(xiàn)，藥品注冊申報(bào)數(shù)量持續(xù)增加，大批創(chuàng)新型高科技藥物進(jìn)入注冊審批程序。為滿足藥品更新?lián)Q代速度和醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展需求，藥品技術(shù)指導(dǎo)原則在具有規(guī)范性、指導(dǎo)性和應(yīng)用效果的同時(shí)還必須具有前瞻性。藥審中心以滿足藥物研發(fā)需求和鼓勵創(chuàng)新為目標(biāo)，持續(xù)推進(jìn)審評體系和審評能力現(xiàn)代化建設(shè)，致力于構(gòu)建科學(xué)權(quán)威公開的審評標(biāo)準(zhǔn)體系，解決影響和制約藥品創(chuàng)新、質(zhì)量、效率的突出問題。
根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，藥審中心加大指導(dǎo)原則的起草制定力度，2021年經(jīng)國家局審查同意發(fā)布了87個(gè)指導(dǎo)原則。開展藥品審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)以來，已累計(jì)發(fā)布了361個(gè)指導(dǎo)原則，覆蓋中藥、化學(xué)藥、生物制品等領(lǐng)域，包含新冠病毒治療藥物、古代經(jīng)典名方、細(xì)胞和基因治療等研發(fā)熱點(diǎn)難點(diǎn)問題。目前國內(nèi)指導(dǎo)原則已基本形成技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展和藥品審評提供了科學(xué)有力的技術(shù)支撐。2021年藥審中心完成的技術(shù)指導(dǎo)原則詳見附件7。
在加速推動新冠病毒治療藥物研發(fā)上市方面，藥審中心發(fā)布了《新型冠狀病毒中和抗體類藥物非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《抗新冠病毒肺炎炎癥藥物非臨床藥效學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《抗新冠病毒化學(xué)藥物非臨床藥效學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，緊跟國內(nèi)國際新冠肺炎疫情的發(fā)生發(fā)展及臨床治療需求，以新冠病毒中和抗體類藥物、抗新冠病毒肺炎炎癥藥物和抗新冠病毒化學(xué)藥物作為抗疫藥物研發(fā)和審評審批的重點(diǎn)，更好地指導(dǎo)相關(guān)藥物的研發(fā)。
在支持推動中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展方面，發(fā)布了《古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑說明書撰寫指導(dǎo)原則（試行）》《中藥新藥復(fù)方制劑中醫(yī)藥理論申報(bào)資料撰寫指導(dǎo)原則（試行）》《按古代經(jīng)典名方目錄管理的中藥復(fù)方制劑藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，加快構(gòu)建中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合的中藥注冊審評證據(jù)體系，規(guī)范中醫(yī)藥理論申報(bào)資料和古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑說明書相關(guān)內(nèi)容的撰寫。
在滿足兒童用藥臨床急需、促進(jìn)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新方面，發(fā)布了《兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《化學(xué)藥品和治療用生物制品說明書中兒童用藥相關(guān)信息撰寫的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，鼓勵藥物研發(fā)者研發(fā)適宜兒童使用的劑型和規(guī)格，同時(shí)通過完善藥品說明書中兒童用藥信息以指導(dǎo)臨床合理用藥，持續(xù)解決臨床兒童用藥緊缺問題。
在細(xì)胞和基因治療方面，發(fā)布了《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，規(guī)范了國內(nèi)細(xì)胞和基因治療藥物的研究與評價(jià)，進(jìn)一步提高企業(yè)研發(fā)效率，引導(dǎo)行業(yè)健康發(fā)展。
在腫瘤藥物研發(fā)發(fā)面，發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》《生物標(biāo)志物在抗腫瘤藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的技術(shù)指導(dǎo)原則》《抗腫瘤藥首次人體試驗(yàn)擴(kuò)展隊(duì)列研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，從患者需求的角度出發(fā)，對抗腫瘤藥物的臨床研發(fā)提出建議，以期指導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)過程中，落實(shí)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、以患者為核心的研發(fā)理念，促進(jìn)了抗腫瘤藥物科學(xué)有序的開發(fā)。
在罕見病治療方面，發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，意在促進(jìn)更多低發(fā)病率疾病為對象的藥物研發(fā)，展現(xiàn)了藥審中心推動我國罕見疾病藥物研發(fā)的信心和決心，力爭將更多原先被市場冷落的罕見疾病藥物拉入研發(fā)快車道，為邊緣化的罕見病患者帶來更多希望的曙光。同時(shí)針對罕見病藥物研發(fā)積極性較低的突出問題，促使醫(yī)藥企業(yè)圍繞尚未滿足的臨床需求，將罕見病作為創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)的重要方向之一。而最終目的，是為了推動我國罕見病防治與保障邁上新的臺階，為罕見病患者提供更優(yōu)質(zhì)的診療服務(wù)，保障人民的健康權(quán)益。
在真實(shí)世界數(shù)據(jù)方面，發(fā)布了《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》，從審評角度明確了用于回答臨床科學(xué)問題的數(shù)據(jù)要求，強(qiáng)調(diào)了真實(shí)世界數(shù)據(jù)不等同于真實(shí)世界證據(jù)，為工業(yè)界利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持藥物研發(fā)提供了科學(xué)可行的指導(dǎo)意見。該指導(dǎo)原則的發(fā)布，使我國真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究在政策監(jiān)管層面邁向全球第一梯隊(duì)。
在藥品上市后變更方面，發(fā)布了《已上市中藥藥學(xué)變更研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《已上市化學(xué)藥品藥學(xué)變更研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《已上市生物制品藥學(xué)變更研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則，旨在落實(shí)藥品全生命周期管理，指導(dǎo)我國已上市中藥、化學(xué)藥品和生物制品藥學(xué)的變更研究，為申請人提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。
指導(dǎo)原則的制定與發(fā)布進(jìn)一步完善了藥品審評體系，為科學(xué)公正的審評決策提供了有力的技術(shù)支撐。同時(shí)，鼓勵科研機(jī)構(gòu)、申請人和行業(yè)協(xié)會更多地參與藥品指導(dǎo)原則編制工作，使藥品指導(dǎo)原則體系構(gòu)建工作形成良性循環(huán)，進(jìn)而更好的推動我國藥品指導(dǎo)原則體系更加完善。

第十一章  黨風(fēng)廉政建設(shè)見行見效
藥審中心以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，增強(qiáng)忠誠擁護(hù)“兩個(gè)確立”，堅(jiān)定踐行“兩個(gè)維護(hù)”的政治自覺，以落實(shí)管黨治黨政治責(zé)任的有力成果，為推進(jìn)藥品審評改革創(chuàng)新提供了堅(jiān)強(qiáng)政治保障。
一是認(rèn)真開展好黨史學(xué)習(xí)教育。制定《藥審中心黨委開展黨史學(xué)習(xí)教育實(shí)施方案》，召開動員部署大會，成立督導(dǎo)組指導(dǎo)各黨支部利用“三會一課”、組織生活會等多種形式推進(jìn)黨史學(xué)習(xí)教育。
二是積極開展好“我為群眾辦實(shí)事”實(shí)踐活動。圍繞公眾和申請人急難愁盼的現(xiàn)實(shí)問題，將國家局“藥品監(jiān)管惠企利民十大項(xiàng)目”中涉及藥審中心為責(zé)任單位的4個(gè)項(xiàng)目作為工作重點(diǎn)認(rèn)真抓好落實(shí)，確立了加快推進(jìn)新冠病毒疫苗審評、鼓勵兒童藥研發(fā)創(chuàng)新、推進(jìn)審評信息公開、不斷優(yōu)化溝通交流機(jī)制、持續(xù)提升服務(wù)申請人質(zhì)量等25個(gè)辦實(shí)事項(xiàng)目，不斷滿足業(yè)界和公眾訴求。
三是統(tǒng)籌抓好中央、國家局黨組巡視整改及違反中央八項(xiàng)規(guī)定精神專項(xiàng)治理各項(xiàng)工作，通過建章立制、優(yōu)化流程、加強(qiáng)督辦等手段協(xié)調(diào)并推動解決整改過程的難點(diǎn)堵點(diǎn)問題。通過巡視整改不斷提升整體工作水平。
四是開展重點(diǎn)任務(wù)專項(xiàng)監(jiān)督。對疫情防控、原輔包關(guān)聯(lián)審評審批、新冠病毒疫苗審評審批等落實(shí)情況進(jìn)行重點(diǎn)監(jiān)督，推動藥品審評制度改革重要工作落地見效。對于審評暫停品種的暫停原因、納入突破性療法程序的品種依程序溝通交流執(zhí)行情況等開展常態(tài)監(jiān)督，著力防范化解風(fēng)險(xiǎn)隱患，壓實(shí)責(zé)任。
五是持續(xù)防范和化解廉政風(fēng)險(xiǎn)。落實(shí)上級紀(jì)檢組織關(guān)于“行賄受賄一起查”要求，制定藥品注冊申請人行為合法合規(guī)承諾書。組織員工進(jìn)行利益沖突情況報(bào)告，開展員工經(jīng)商辦企業(yè)持股清查工作，推動建設(shè)清正廉潔的審評審批環(huán)境。
六是堅(jiān)持警示教育常態(tài)化。制定年度廉政文化建設(shè)方案，每兩月編印1期《廉潔審評教育專刊》，每月向全體員工推送廉潔警句，大力營造崇廉尚廉的濃厚氛圍。

第十二章  2022年重點(diǎn)工作安排
過去的一年間，藥品技術(shù)審評工作在鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新、維護(hù)人民健康和公共衛(wèi)生安全方面作出了積極的貢獻(xiàn)，在保障疫情防控大局和加快醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展中的關(guān)鍵性作用也愈加顯著。隨著藥品審評審批制度改革不斷向縱深推進(jìn)，人民群眾對藥品質(zhì)量和安全有著更高的期盼，醫(yī)藥行業(yè)對公平、有序、可預(yù)期的審評環(huán)境的訴求更加強(qiáng)烈，以及在全球公共衛(wèi)生危機(jī)頻發(fā)、“全球新”藥物創(chuàng)新性不斷提升等復(fù)雜的社會背景下，我國藥品審評機(jī)構(gòu)、藥品審評能力和藥品審評體系現(xiàn)代化方面依然面臨著諸多挑戰(zhàn)。
一是審評隊(duì)伍規(guī)模與審評任務(wù)量匹配失衡。目前，審評隊(duì)伍力量與每年按時(shí)限審評上萬件注冊申請任務(wù)量之間的矛盾依然突出，加班加點(diǎn)審評仍是常態(tài)。二是藥品審評能力現(xiàn)代化水平仍需全面加強(qiáng)。隨著新藥研發(fā)創(chuàng)新全球化不斷提升，新機(jī)制、新靶點(diǎn)等“全球新”的藥物逐漸增多，創(chuàng)新產(chǎn)品對審評能力的挑戰(zhàn)和壓力已日漸凸顯。三是如何更好地強(qiáng)化藥品審評效能、提升為人民服務(wù)水平、建立健全現(xiàn)代化藥品審評體系的問題變得更加突出。
2022年，藥審中心將在國家局黨組的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，緊密圍繞各項(xiàng)重要工作部署，主要開展以下方面的工作。
（一）全力保障新冠病毒疫苗藥物審評
服務(wù)疫情防控大局，全力保障新冠病毒疫苗擴(kuò)產(chǎn)能、保質(zhì)量、保供應(yīng)；嚴(yán)守藥物研發(fā)安全有效標(biāo)準(zhǔn)，堅(jiān)持提前介入、研審聯(lián)動、科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)、依法合規(guī)，全力以赴推動新冠病毒疫苗和治療藥物上市，持續(xù)跟進(jìn)各技術(shù)路線疫苗藥物品種研發(fā)進(jìn)展，加快促進(jìn)重點(diǎn)藥物研發(fā)創(chuàng)新，督促附條件上市疫苗藥物生產(chǎn)企業(yè)開展上市后研究；總結(jié)固化好的經(jīng)驗(yàn)做法，優(yōu)化應(yīng)急審評工作機(jī)制，促進(jìn)應(yīng)急審評工作經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化實(shí)施；加強(qiáng)新冠應(yīng)急審批藥物臨床試驗(yàn)進(jìn)展與安全信息監(jiān)管。
（二）持續(xù)深化藥品審評審批制度改革
促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)性研究，支持鼓勵企業(yè)在現(xiàn)代醫(yī)藥新技術(shù)、新靶點(diǎn)、新機(jī)制方面開展創(chuàng)新，促推解決產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的“卡脖子”問題；堅(jiān)持鼓勵以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥好藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、公共衛(wèi)生方面的臨床急需藥品研發(fā)創(chuàng)新；細(xì)化優(yōu)化突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批程序，促進(jìn)藥品高質(zhì)量發(fā)展；支持滿足臨床需求的兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，提高兒童用藥的安全性和可及性；鞏固按時(shí)限審評改革成果，完善審評任務(wù)管理機(jī)制；強(qiáng)化“放管服”意識，提升溝通交流服務(wù)質(zhì)量；優(yōu)化藥物臨床試驗(yàn)?zāi)�示許可制度；完善專家咨詢委員會工作制度；加強(qiáng)藥品注冊核查檢驗(yàn)溝通協(xié)調(diào)，做好《藥品注冊核查檢驗(yàn)啟動工作程序》配套制度落地實(shí)施；加強(qiáng)臨床試驗(yàn)期間的藥物警戒體系建設(shè)，提升臨床試驗(yàn)信息管理能力；穩(wěn)步推進(jìn)eCTD工作，提升電子化管理水平。
（三）加快推動中藥審評審批機(jī)制改革
完善中藥審評審批機(jī)制，加快構(gòu)建以中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合的中藥審評體系；推進(jìn)中藥技術(shù)指導(dǎo)原則制修訂，建立完善符合中藥特點(diǎn)的審評體系，促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展；加快組建古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑專家審評委員會。
（四）扎實(shí)推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)
堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)不降低，有序推進(jìn)口服固體制劑、注射劑一致性評價(jià)工作；嚴(yán)格評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，完善相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則體系；優(yōu)化一致性評價(jià)流程，加快參比制劑遴選工作，推進(jìn)無參比制劑品種梳理及國產(chǎn)創(chuàng)新藥自證工作。
（五）全面開展審評體系和審評能力現(xiàn)代化建設(shè)
做好藥品安全專項(xiàng)整治配合工作；在國家局統(tǒng)一領(lǐng)導(dǎo)下加快推進(jìn)藥品長三角分中心、藥品大灣區(qū)分中心業(yè)務(wù)等方面建設(shè)；持續(xù)推進(jìn)流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)，完善科學(xué)審評體系，規(guī)范權(quán)力運(yùn)行，防范各類風(fēng)險(xiǎn)；加強(qiáng)長效機(jī)制建設(shè)，加快將科學(xué)管理體系的建設(shè)成果轉(zhuǎn)化為規(guī)章制度落地落實(shí)，提升審評科學(xué)化水平，不斷提升審評質(zhì)量和審評效率；做好疫苗國家監(jiān)管體系（NRA）評估迎檢；推進(jìn)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的指導(dǎo)原則建設(shè)；推進(jìn)ICH指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施，促進(jìn)國內(nèi)行業(yè)監(jiān)管與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌；推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)課題研究；加強(qiáng)法務(wù)工作，提升職工法律意識和依法決策水平；充實(shí)審評力量，優(yōu)化專業(yè)結(jié)構(gòu)，加強(qiáng)審評隊(duì)伍建設(shè)；加強(qiáng)業(yè)務(wù)培訓(xùn)，探索完善培訓(xùn)考核與評價(jià)機(jī)制。
（六）馳而不息強(qiáng)化黨風(fēng)廉政建設(shè)
持之以恒學(xué)深悟透做實(shí)習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會主義思想，認(rèn)真學(xué)習(xí)黨的二十大精神，深刻認(rèn)識“兩個(gè)確立”的決定性意義，堅(jiān)決貫徹習(xí)近平總書記的重要講話、重要指示精神，不斷增強(qiáng)“四個(gè)意識”，堅(jiān)定“四個(gè)自信”，做到“兩個(gè)維護(hù)”；認(rèn)真貫徹黨中央、國務(wù)院重大決策部署，鞏固落實(shí)中央八項(xiàng)規(guī)定精神；持續(xù)推進(jìn)“不敢腐、不能腐、不想腐”體制機(jī)制建設(shè)；做好防范利益沖突工作；豐富新聞宣傳方式，打造系統(tǒng)化宣傳格局，弘揚(yáng)藥品審評審批制度改革成果。
結(jié)  語

行之力則知愈進(jìn)，知之深則行愈達(dá)。2022年，藥審中心將繼續(xù)以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，認(rèn)真貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記重要指示批示、黨的十九大和歷次全會精神，深刻領(lǐng)會“兩個(gè)確立”的決定性意義，增強(qiáng)“四個(gè)意識”，堅(jiān)定“四個(gè)自信”，堅(jiān)決做到“兩個(gè)維護(hù)”，以革故鼎新的勇氣、堅(jiān)忍不拔的定力，抓好“十四五”藥品安全及高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃的貫徹落實(shí)，全面加強(qiáng)黨的建設(shè)，縱深推進(jìn)全面從嚴(yán)治黨，持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，深入開展藥品安全專項(xiàng)整治行動，不斷加大審評隊(duì)伍建設(shè)管理力度，扎實(shí)做好新冠病毒疫苗藥物應(yīng)急審評工作，大力支持中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展，有序推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)，不斷提升藥品審評體系和審評能力現(xiàn)代化水平，全力服務(wù)疫情防控工作大局，切實(shí)保障人民群眾用藥安全有效可及。
以初心，致創(chuàng)新。做好藥品審評工作使命光榮、責(zé)任重大。藥審中心將更加緊密團(tuán)結(jié)在以習(xí)近平同志為核心的黨中央周圍，把握大勢、搶占先機(jī)，肩負(fù)起新時(shí)代賦予的重任，心懷“國之大者”，以不負(fù)人民的實(shí)際行動奮力開創(chuàng)藥品審評事業(yè)新局面，加快建設(shè)科學(xué)、高效、權(quán)威、公眾信賴的藥品審評機(jī)構(gòu)，以優(yōu)異成績迎接黨的二十大勝利召開，為守護(hù)人民生命健康和建設(shè)社會主義現(xiàn)代化國家、實(shí)現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興的中國夢作出新的更大貢獻(xiàn)！

注解：

¹此數(shù)據(jù)包含以醫(yī)療器械作用為主的藥械組合產(chǎn)品4件，不包含原料藥；本報(bào)告中“注冊申請”的數(shù)量單位為“件”，以受理號計(jì)算。

²原國家食品藥品監(jiān)督管理總局、現(xiàn)國家藥品監(jiān)督管理局在本報(bào)告中統(tǒng)稱為國家局。

³包括無需技術(shù)審評的補(bǔ)充申請和臨時(shí)進(jìn)口注冊申請。

⁴在受理需技術(shù)審評的注冊申請9235件的基數(shù)上，此數(shù)據(jù)不含藥械組合產(chǎn)品4件。

⁵包含民族藥。

⁶以補(bǔ)充申請途徑申報(bào)。藥審中心自2017年8月開始承擔(dān)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作。

⁷本章創(chuàng)新藥包含按照現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》（國家市場監(jiān)督管理總局令第27號）注冊分類中藥、化藥、生物制品1類和原《藥品注冊管理辦法》（國家食品藥品監(jiān)督管理局令第28號）注冊分類中藥1-6類、化藥1.1類、生物制品1類受理的藥品。

⁸本報(bào)告中“品種”的數(shù)量單位為“個(gè)”，均以通用名稱計(jì)。

⁹化學(xué)藥5.1類為境外上市的原研藥品和改良型藥品的境內(nèi)上市。

¹⁰臨床試驗(yàn)申請包括IND和驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請。

¹¹創(chuàng)新化學(xué)藥IND 1134件（487個(gè)品種），NDA 32件（21個(gè)品種）。

¹²創(chuàng)新生物制品IND 643件（423個(gè)品種），NDA 23件（16個(gè)品種）。

¹³藥物臨床試驗(yàn)申請、一致性評價(jià)申請、補(bǔ)充申請、境外生產(chǎn)藥品再注冊申請。

¹⁴自2017年5月1日，藥審中心根據(jù)《國家食品藥品監(jiān)督管理總局關(guān)于調(diào)整部分藥品行政審批事項(xiàng)審批程序的決定》（國家食品藥品監(jiān)督管理總局令第31號），開始以國家局名義對部分注冊申請作出藥品行政審批決定。

¹⁵本報(bào)告所稱“審結(jié)”包括：完成技術(shù)審評報(bào)送國家局審批、完成技術(shù)審評后以國家局名義審批、不需要技術(shù)審評以國家局名義直接審批、審評審批程序終止�！皩徑Y(jié)”不包含已完成至少一輪技術(shù)審評，因需申請人補(bǔ)充資料、發(fā)出補(bǔ)充資料通知書的注冊申請（以下簡稱待申請人回復(fù)補(bǔ)充資料）。

¹⁶含藥械組合注冊申請8件。

¹⁷不含藥械組合注冊申請8件。

¹⁸ 本報(bào)告中的原研藥，為通過系統(tǒng)完整的研究，并證明安全有效、質(zhì)量可控的藥品。

¹⁹根據(jù)《國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號），藥審中心先后遴選并發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單共81個(gè)品種。

²⁰本章創(chuàng)新藥包含按照現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》（國家市場監(jiān)督管理總局令第27號）注冊分類中藥、化藥、生物制品1類和原《藥品注冊管理辦法》（國家食品藥品監(jiān)督管理局令第28號）注冊分類中藥1-6類、化藥1.1類、生物制品1類審結(jié)的藥品。

²¹藥物臨床試驗(yàn)申請、一致性評價(jià)申請、補(bǔ)充申請、境外生產(chǎn)藥品再注冊申請及其復(fù)審注冊申請。

²²無需技術(shù)審評的補(bǔ)充申請、臨時(shí)進(jìn)口注冊申請。

²³基于風(fēng)險(xiǎn)啟動的注冊核查任務(wù)不包含新冠病毒治療藥物、新冠病毒疫苗的現(xiàn)場核查、有因檢查。

²⁴《藥審中心關(guān)于業(yè)務(wù)咨詢服務(wù)聯(lián)絡(luò)方式的通知》見藥審中心網(wǎng)站（www.cde.org.cn）。

²⁵數(shù)據(jù)來源為藥審中心網(wǎng)站“信息公開”專欄。

²⁶中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)、臨床試驗(yàn)相結(jié)合的中藥注冊審評證據(jù)體系。

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